Gentherapie

Daten und Fakten
Eine Vielzahl von Krankheiten können zur Zeit mit herkömmlichen medizinischen Methoden nur unzureichend oder gar nicht geheilt werden. Daher sind insbesondere mit der Gentherapie große Hoffnungen verbunden, in Zukunft u.a. Erbkrankheiten sowie chronische Krankheiten und einige Krebserkrankungen nachhaltig behandeln zu können.

Bei der Gentherapie werden heilende Gene in menschliche Körperzellen gebracht. Dafür benötigt man ein geeignetes Vehikel, einen so genannten Vektor. Häufig werden hierfür "leere" und damit gefahrlose Viren eingesetzt, die gezielt an spezifische Zellen des Körpers binden und anschließend die "wirksame" genetische Information dort einschleusen.

Es wird allgemein zwischen der Veränderung des Erbguts von Körperzellen (somatische Gentherapie) und von Keimbahnzellen unterschieden. Bei der somatischen Gentherapie werden die vorgenommenen genetischen Modifikationen nicht an die nächste Generation weiter gegeben, da nur ausgewählte Körperzellen und keine Keimzellen verändert werden.

Ferner unterscheidet man zwischen einer in-vivo- und der ex-vivo-Therapieform. Bei einer in vivo-Behandlung wird dem Patienten das intakte Gen innerhalb des gewählten Vehikels direkt in den erkrankten Bereich gegeben (z.B. ein Organ, die Blutbahn oder einen Muskel). Bei der ex-vivo-Gentherapie werden dem Patienten zunächst spezifische Zellen entnommen, die dann im Labor gentechnisch modifiziert und vermehrt werden. Anschließend werden sie wieder in seinen Körper injiziert.

Zunächst können durch die Gentherapie vor allem die so genannten monogenetischen Krankheiten behandelt werden - also Erkrankungen, die durch ein einzelnes defektes Gen hervorgerufen werden (z. B. Bluterkrankheit). Trotzdem befassen sich bereits heute rund 70 Prozent der Studien zur Gentherapie mit unterschiedlichen Krebsformen, bei denen oft mehrere defekte Gene vorliegen.

Was tut das BMBF ?
Seit 1995 fördert das BMBF unterschiedliche Schwerpunkte, die sich ausschließlich mit der Entwicklung neuer Methoden für die somatische Gentherapie befassen. Hierbei werden mit rund 45 Millionen EURO über 165 Projekte gefördert, zumeist in Forschungsverbünden zusammengefasst, in denen neue Therapieansätze für die unterschiedlichsten Krankheitsbereichen untersucht werden.

Neben dem eigentlichen Gentransfer in menschliche Zellen, beschäftigen sich die Forschungsvorhaben auch mit der Etablierung krankheitsspezifischer Tiermodelle. Nur so kann überprüft werden, ob vielversprechende Therapien auch auf einen lebenden Organismus übertragen werden können. Erst nach solchen Tests können diese Verfahren auch beim Menschen anwendet werden. Weitere Ziele der Fördermaßnahme sind, die Zusammenarbeit von theoretischen und klinischen Arbeitsgruppen zu verbessern sowie die verstärkte Einbindung von industriellen Partnern anzuregen. Aus den geförderten Projekten sind bisher 45 Patentanträge hervorgegangen, eine Reihe von assoziierten Biotech-Unternehmen wurden neu gegründet und bei über fünf Prozent der Vorhaben sind bereits industrielle Partner integriert. Aufgrund des noch vorhandenen Forschungsbedarfs und den absehbaren Therapiemöglichkeiten wird das BMBF die Förderung über das Jahr 2003 hinaus fortführen.

Beiträge aus der Forschung:
Mit Schnupfenviren gegen den Krebs