Wie funktionieren klinische Studien?

Klinische Studien lassen sich nicht über einen Kamm scheren. Wer mitreden möchte, sollte einige unterschiedliche Arten klinischer Studien und einige der Begriffe kennen, die im Zusammenhang mit klinischen Studien immer wieder auftauchen.

Interventionelle Studien

Doctor examining a patientGrundsätzlich werden in der klinischen Forschung interventionelle und nicht-interventionelle Studien unterschieden. Wer von interventionellen Studien spricht, meint in der Regel Therapiestudien, bei denen eine bestimmte (neue) Behandlungsmethode erprobt wird. Interventionelle (Arzneimittel-)Studien werden in die Phasen I bis IV eingeteilt.
  • Phase I-Studien sind kleine Studien, in denen eine neue Behandlung erstmals am Menschen, und zwar an gesunden Freiwilligen, eingesetzt wird. In diesem Stadium werden grundlegende pharmakologische Eigenschaften eines neuen Medikaments überprüft, um zu sehen, ob es überhaupt für einen Einsatz beim Menschen in Frage kommt.

  • Phase II-Studien sind etwas größer als Phase I-Studien. Sie haben meist 100 bis 300 Teilnehmer. In der Phase II wird ein Medikament zum ersten Mal bei Patientinnen und Patienten überprüft, die an jener Erkrankung leiden, für die die Zulassung angestrebt wird. In der Phase II geht es um die optimale Dosierung eines Medikaments. Zusätzlich werden erste Daten zur Wirksamkeit und zur Sicherheit erhoben.

  • Phase III-Studien sind große Studien, die mit darüber entscheiden, ob ein Medikament tatsächlich auf den Markt kommt oder nicht. Sie geben relativ präzise Auskunft über Wirksamkeit und Verträglichkeit. In den allermeisten Fällen handelt es sich um Vergleichsstudien, bei denen Patientinnen und Patienten, die die zu untersuchende Behandlung erhalten, mit anderen verglichen werden, die die Behandlung nicht erhalten.

  • Phase IV-Studien finden statt, wenn ein Medikament bereits auf dem Markt ist, also nach einer arzneimittelrechtlichen Zulassung. Für Phase IV-Studien gibt es unterschiedliche Gründe. So kann es sinnvoll sein, ein bereits zugelassenes Medikament bei Patientinnen und Patienten mit bestimmten Eigenschaften noch einmal gezielt zu untersuchen. In Phase IV-Studien können außerdem seltene Nebenwirkungen eines Medikaments besser beurteilt werden, weil mehr Patientinnen und Patienten behandelt werden.

Die kontrollierte Studie als Goldstandard

Größere Interventionsstudien sind häufig so genannte „kontrollierte“ Studien, bei denen die neue Behandlung mit einer anderen Behandlung oder mit einer Scheinbehandlung, einem Placebo, verglichen wird. Dieser Vergleich ist wichtig, um den tatsächlichen Effekt einer Behandlung abschätzen zu können. Ein Beispiel: Zehn Menschen mit Erkältung essen eine Woche lang täglich Popcorn. Danach ist die Erkältung bei sieben von zehn verschwunden. Heißt das, dass Erkältungen mit Popcorn behandelt werden können? Sicher nicht. Erst wenn es („zur Kontrolle“) eine Vergleichsgruppe gibt, in der kein Popcorn gegessen wird und in der die Erkältungen nicht verschwinden, wird es interessant. Denn dann wäre bei einer „Popcorn-Therapie“ vielleicht wirklich mehr im Spiel als nur Zufall und/oder die Selbstheilungskräfte der Natur.

Was sind Randomisierung und Verblindung?

blood samplesKontrollierte Interventionsstudien sollten immer randomisiert durchgeführt werden. Randomisierung bedeutet, dass die Teilnehmerinnen und Teilnehmer der Studie per Zufallslos in die unterschiedlichen Studiengruppen eingeteilt werden. Die Gruppe, in der die neue Behandlung zum Einsatz kommt, wird „Verumgruppe“ oder „Behandlungsgruppe“ genannt. Die Gruppe, mit der die neue Behandlung verglichen wird, ist die „Kontrollgruppe“. Ist die Studie groß genug, dann gewährleistet die Zufallsverteilung, dass die Patientinnen und Patienten in beiden Gruppen ähnliche Eigenschaften haben. Nur dann sind die Ergebnisse auch wirklich miteinander vergleichbar.

Verblindung ist ein weiterer wichtiger Begriff. Er bedeutet, dass die Patientinnen und Patienten nicht wissen, ob sie in der Behandlungsgruppe oder in der Kontrollgruppe sind. Bei einer doppelten Verblindung weiß auch die ärztliche Seite nicht Bescheid. Eine Verblindung verhindert, dass die Ergebnisse klinischer Studien durch Suggestionseffekte verfälscht werden. Bei Arzneimittelstudien ist das relativ einfach. Aber auch bei Studien, in denen es um Operationen geht, ist mit Hilfe von Sham-Operationen („Pseudo-Operationen“) zumindest eine Verblindung der Patientinnen und Patienten möglich.

Nicht-interventionelle Studien

Counseling Series - Getting HelpNeben den Interventionsstudien sind nicht-interventionelle Studien die zweite große Gruppe klinischer Studien. Bei diesen Studien gibt es keine gezielte „Intervention“. Es wird lediglich beobachtet und dokumentiert. Im Bereich der nicht-interventionellen Studien berühren sich die klinische Forschung und die Versorgungsforschung. Drei wichtige Studientypen werden unterschieden:
  • Fall-Kontroll-Studien sind nicht-interventionelle Studien, bei denen Patientinnen und Patienten, die eine bestimmte Behandlung erhalten haben, mit anderen Patientinnen und Patienten verglichen werden, die diese Behandlung nicht erhalten haben. Fall-Kontroll-Studien sind „retrospektive“ Studien, das heißt die Auswertung des Behandlungserfolgs erfolgt im Rückblick anhand von medizinischen Unterlagen.

  • Unter dem Begriff „Kohortenstudien“ werden nicht-interventionelle Studien zusammengefasst, bei denen eine Gruppe von Patientinnen und Patienten, die eine bestimmte Behandlung erhalten, hinsichtlich des weiteren Krankheitsverlaufs prospektiv, oft über Jahre hinweg, beobachtet wird.

  • Anwendungsbeobachtungen sind eine Sonderform der nicht-interventionellen Studien. Sie werden meist von pharmazeutischen Unternehmen oder Medizinprodukteherstellern initiiert und dienen dazu, Informationen über den Einsatz eines neuen Medikaments im Alltag zu sammeln.

  • Klinische Forschung

    Im breiten Spektrum der biomedizinischen Forschung kommt der patientenorientierten klinischen Forschung eine besondere Bedeutung zu. Das wichtigste Werkzeug sind dabei die klinischen Studien. Sie schlagen die Brücke von der experimentellen Forschung hin zum Patienten.
    [mehr] (URL: http://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/de/klinische-forschung.php)
  • Wie sicher sind klinische Studien?

    Um die medizinische Forschung voran zu bringen und neue Behandlungsmethoden im Alltag zu etablieren, sind klinische Studien unverzichtbar. Wer sich bereit erklärt, an klinischen Studien teilzunehmen, hat die Chance, früher als andere mit innovativen Therapien behandelt zu werden. Umfangreiche Regularien sorgen dafür, dass die Sicherheit dabei gewährleistet bleibt.
    [mehr] (URL: http://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/de/4837.php)
  • Vorsicht Falle!

    Mit klinischen Studien lässt sich alles beweisen. So lautet ein häufiges Vorurteil. Tatsächlich werden die Ergebnisse klinischer Studien oft verzerrt und interessengeleitet wiedergegeben. Klinische Studien richtig zu interpretieren, ist aber kein Hexenwerk.
    [mehr] (URL: http://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/de/4839.php)
  • Klinische Forschung in Deutschland

    Deutschland gehört international zu den führenden Standorten für die klinische Forschung. Das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) unterstützt klinische Studien in Deutschland im Rahmen unterschiedlicher Förderinitiativen.
    [mehr] (URL: http://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/de/4841.php)
 

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