Teilprojekt eines Verbundes

Implikation für die Therapie

Förderkennzeichen: 01GM1924
Fördersumme: 350.389 EUR
Förderzeitraum: 2020 - 2023
Projektleitung: Prof. Dr. Oliver Brüstle
Adresse: Universitätsklinikum Bonn, Institut für Rekonstruktive Neurobiologie
Venusberg-Campus1
53127 Bonn

Ziel des Projektes ist, Genomeditierungsarbeiten zur Herstellung eines induziert pluripotenten Stammzell (iPSZ)-basierten Zellmodells für Morbus Canavan (Canavan Disease; CD) durchzuführen, eine der vier in diesem Forschungskonsortium untersuchten genetisch bedingten Leukodystrophien. Hierzu werden iPSZ-Linien etabliert, die eine Defizienz in dem für diese Erkrankung relevanten Enzym Aspartoacylase (ASPA) aufweisen. Diese iPSZ-Linien werden in definierte gliale und neuronale Zellpopulationen sowie neurale Sphäroide differenziert, deren Eigenschaften dann auf krankheitsbedingte Veränderungen untersucht werden, um so Krankheitsmechanismen insbesondere im Kontext von gestörten Neuron-Glia-Interaktionen aufzuklären.