Einzelprojekt

ABCD - Eine Pilotstudie zur Evaluation der Wirksamkeit und Sicherheit einer B-Zell-Depletion mit Rituximab bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Förderkennzeichen: 01KG2124
Fördersumme: 1.580.019 EUR
Förderzeitraum: 2022 - 2027
Projektleitung: Prof. Dr. Harald Prüß
Adresse: Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE) in der Helmholtz-Gemeinschaft, Standort Berlin
Charitéplatz 1
10117 Berlin

Die genauen krankheitsverursachenden Vorgänge der ALS sind noch immer nicht vollständig verstanden. Neben anderen Faktoren spielen auch Entzündungen von Nervenzellen eine Rolle. Die Entzündungsantwort ist bei der ALS, verglichen mit anderen degenerativen Hirnerkrankungen, besonders ausgeprägt und trägt möglicherweise zum Fortschreiten der Erkrankung bei. Einzelne Patienten mit ALS wurden bereits auf Entzündungszeichen im Nervenwasser untersucht und bei ihnen wurden Autoantikörper sowie Antikörper-produzierende Zellen gefunden. B-Zellen spielen eine wichtige Rolle bei der Entstehung dieser Antikörper. Rituximab ist ein Medikament, das sich gegen B-Zellen richtet und in der Neurologie häufig angewendet wird. Einzelne Patienten mit ALS sind bereits im Rahmen von individuellen Heilversuchen komplikationslos mit Rituximab behandelt worden. Die mögliche Wirkung von Rituximab auf das Fortschreiten der Erkrankung der ALS soll daher im Rahmen einer Studie untersucht werden mit der Frage nach längerem Überleben ohne Beatmung und längerer Eigenständigkeit im täglichen Leben. Insgesamt sollen 52 männliche und weibliche Patienten älter als 18 Jahre mit ALS-Erkrankung und einer Krankheitsdauer von weniger als 12 Monaten in die Studie eingeschlossen werden. Es sollte bereits seit mindestens 30 Tagen eine Behandlung mit Riluzol in stabiler Dosierung erfolgen. Eine weit fortgeschrittene Erkrankung mit Beatmungspflichtigkeit sowie eine Unverträglichkeit auf das Studienmedikament Rituximab schließen eine Teilnahme aus. Die Hälfte der Patienten wird das Studienmedikament Rituximab, die andere Hälfte wird ein Placebo erhalten. Das Studienmedikament Rituximab oder Placebo soll im Zeitraum von zwölf Monaten insgesamt vier Mal zu festen Zeitpunkten verblindet verabreicht werden. Die Wirkung des Medikaments soll durch Erhebung der ALS-Funktionsskala ALSFRS-R bei jeder Studienvisite erhoben werden. Studienzentren befinden sich an der Berliner Charité und am DZNE Standort Bonn.

Die explorative Studie ist im Register „Deutsches Register Klinischer Studien“ (DRKS) unter der Registernummer DRKS00030948 registriert.