Das Glioblastom (Gehirntumor) zählt zu den bösartigen Tumoren mit einer durchschnittlichen Lebenserwartung von nur etwas mehr als einem Jahr trotz vorhandener Behandlung über Operation, Strahlen- und Chemotherapie. Muskeldystrophien sind genetisch bedingte Erkrankungen des Muskels mit fortschreitende Muskelschwäche und –schwund. Das übergeordnete Ziel der fünf Partner im Vorhaben COMMUTE ist die Etablierung gezielter, effizienter und sicherer Gentherapien zur Behandlung von fortschreitenden Rückbildungsprozessen der Muskulatur (Muskeldystrophien) und Gehirntumoren in Menschen.
Das Projekt verfolgt hierbei die Strategie, rekombinante Adeno-assoziierte Viren (AAV) zu generieren, die dann in den betroffenen Zielorganen (also Muskel bzw. Gehirn) nach Effizienz und Spezifität der Wirkung in kleinen und großen Tiermodellen selektiert werden. Parallel dazu werden künstliche Proteine entwickelt, die zur Erkennung und Bindung von Antigenen befähigt sind (DARPINs). Diese werden dann mit rekombinanten, antigenspezifischen Antikörpern, die nur aus einer einzigen Domäne bestehen (Nanobodies), gekoppelt, welche eine zusätzliche Spezifität für die Zielorgane aufweisen und mit AAV-Vektoren kompatibel sind. Entsprechend vereinen die Verbundpartner ihre besten Kandidaten und überprüfen die erwarteten, überlegenen Eigenschaften in gesunden oder erkrankten Tieren. Im Idealfall ergeben sich aus dem in diesem Projekt verfolgten und in dieser Form einzigartigen, kombinatorischen und interdisziplinären Vorhaben neuartige Ansätze zum therapeutischen Wirkstofftransport in Muskelgewebe und Nervensystem mit zahlreichen klinischen Anwendungen. Das Forschungsvorhaben trägt somit im Sinne der Bekanntmachung zur Überwindung von Nachteilen der heute üblichen Verabreichungsformen von Wirkstoffen bei.
