Einzelprojekt

Randomisierte, kontrollierte, multizentrische Therapiestudie zur Initialtherapie der Erstmanifestation des idiopathischen nephrotischen Syndroms im Kindesalter mit Mycophenolatmofetil versus Prednison (INTENT Studie)

Förderkennzeichen: 01KG1301
Fördersumme: 2.018.203 EUR
Förderzeitraum: 2014 - 2021
Projektleitung: Dr. Burkhard Tönshoff
Adresse: Ruprecht-Karls-Universität Heidelberg, Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Heidelberg, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Klinik Kinderheilkunde I
Im Neuenheimer Feld 153
69120 Heidelberg

Das idiopathische nephrotische Syndrom im Kindealter ist eine seltene und in circa 65% der Fälle wiederkehrende Erkrankung. Sie wird durch die Kombination aus großer Eiweißausscheidung über den Urin und einem Mangel an Eiweiß im Blut, welcher meist zu Wassereinlagerungen im Gewebe führt, gekennzeichnet. Nach den aktuellen Leitlinien wird das erste Auftreten dieser Erkrankung über 12 Wochen mit einer hohen Dosis an dem Immunsuppressivum Prednison behandelt. Diese wirksame Therapie ist mit einer hohen Nebenwirkungsrate assoziiert: Gewichtszunahme, Erhöhung des kardiovaskulären Risikos und psychische Nebenwirkungen. Die Gesellschaft für Pädiatrische Nephrologie hat ein neues Therapieprotokoll entwickelt und möchte prüfen, ob es genauso effektiv ist, gleichzeitig jedoch weniger Nebenwirkungen aufweist. Dafür wurde die Substanz Mycophenolatmofetil gewählt, da diese Kinder mit einem häufig wiederkehrenden nephrotischen Syndrom effektiv in Remission hält. Insgesamt sollen 400 Kinder, die eine Erstmanifestation eines nephrotischen Syndroms haben, in diese Studie eingeschlossen und für 24 Monate nachbeobachtet werden. Hierbei werden mögliche Rückfälle und Nebenwirkungen dokumentiert. Mit dem Einschluss des ersten Patienten beginnt die Rekrutierungsphase. Die Rekrutierungsphase der Patienten erfolgt aufgrund der Seltenheit der Erkrankung über einen Zeitraum von 36 Monaten. Der Zeitraum first patient in bis last patient out wird auf 63 Monate veranschlagt.