Fördermaßnahme

Klinische Studien

Veröffentlichung der Bekanntmachung: 2003 (bis 2012 jährlich)
Förderzeitraum: 2005 - 2022
Gesamte Fördersumme: bis zu 96,0 Mio. Euro
Anzahl der Projekte: 65 Klinische Studien

Im Rahmen dieser Bekanntmachung werden sowohl klinische Studien als auch systematische Übersichtsarbeiten gefördert, die zur besseren Übersichtlichkeit getrennt dargestellt werden.

1. Ziele des Förderschwerpunktes

Die systematische Beobachtung definierter Patienten- und Probandenpopulationen mittels klinischer Studien ist ein zentrales Instrument der klinischen Forschung. Solche Studien sind unverzichtbar für den Transfer von Forschungserkenntnissen in die alltägliche Gesundheitsversorgung von Patienten, denn sie bilden die Grundlage für Evidenz und Qualität in der medizinischen Versorgung.

Klinische Studien, insbesondere multizentrische Studien, sind mit einem hohen wissenschaftlichen, zeitlichen, logistischen und materiellen Aufwand verbunden. Zu selten ist es bisher gelungen, die zur Erfüllung der Anforderungen notwendige Professionalität in der Studienplanung und -durchführung an den deutschen Universitätskliniken in breitem Rahmen zu etablieren. Die Qualität der Studien entspricht häufig nicht dem internationalen Standard. Das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) förderte daher klinische Studien zu pharmakologischen Therapieverfahren nach internationalen Standards. Die Förderung erfolgte in enger Abstimmung mit der Deutschen Forschungsgemeinschaft (DFG), die klinische Studien zu nicht-pharmakologischen Therapien sowie Diagnosestudien, Prognose-Studien und kontrollierte Studien zur Sekundärprävention förderte. Antragstellung und fachliche Prüfung erfolgten für beide Maßnahmen einheitlich. Insbesondere haben beide Förderer einen gemeinsamen Gutachterkreis einberufen. Für die Förderung galten die gleichen qualitativen Maßstäbe.

Neben den klinischen Studien wurden im Rahmen dieses Förderschwerpunktes auch systematische Übersichtsarbeiten („systematische Reviews“) gefördert. In einer solchen Übersichtsarbeit werden die Ergebnisse aus allen verfügbaren klinischen Studien zusammengefasst und bewertet, die sich beispielsweise auf ein bestimmtes Therapieverfahren beziehen. Generelles Ziel ist es, die weltweit vorhandenen wissenschaftlichen Erkenntnisse zu der jeweiligen medizinischen Fragestellung zu sammeln, zu analysieren und daraus Schlussfolgerungen zu ziehen. Die Durchführung systematischer Reviews ist somit ein wichtiger Schritt bei der Übertragung von Forschungsergebnisssen in die Krankenversorgung. Auf diese Weise können z.B. übergeordnete Behandlungsempfehlungen oder sogar neue Therapie-Leitlinien entstehen.

2. Stand der Fördermaßnahme

Es wurden insgesamt acht Förderrunden ausgeschrieben.

Informationen zur Studienförderung der DFG finden sie unter http://www.dfg.de/

Klinische Studien

Systematischen Reviews

Die Projekte dieser Bekanntmachung, die bis 2016 abgeschlossen wurden, finden Sie tabellarisch hier.

Einzelprojekte

Definierte Dauer einer Nukleosidanaloga-Therapie bei HBEAG-negativen Patienten mit chronischer Hepatitis B: eine randomisierte Studie (STOP-NUC)

Förderkennzeichen: 01KG1308
Gesamte Fördersumme: 1.132.345 EUR
Förderzeitraum: 2013 - 2020
Projektleitung: Dr. Florian van Bömmel
Adresse: Universität Leipzig, Klinik und Poliklinik für Gastroenterologie und Rheumatologie
Liebigstr. 20
04103 Leipzig

Definierte Dauer einer Nukleosidanaloga-Therapie bei HBEAG-negativen Patienten mit chronischer Hepatitis B: eine randomisierte Studie (STOP-NUC)

Mit etwa 350 Millionen chronisch infizierten Menschen ist die Hepatitis B weltweit eine der häufigsten Virusinfektionen. Die Therapie einer chronischen Hepatitis B ist schwierig, meist ist keine vollständige Heilung zu erwarten. Die Patientinnen und Patienten müssen also in vielen Fällen ein Leben lang Medikamente einnehmen. Diese Medikamente sind jedoch mit belastenden Nebenwirkungen und hohen Kosten für das Gesundheitssystem verbunden. In der Behandlung HBe-Antigen (HBeAg) negativer Patientinnen und Patienten mit chronischer Hepatitis B wird das oberste Behandlungsziel, der Verlust der HBs-Antigens (HBsAg), nur in weniger als 1% der Fälle erreicht. Daher benötigen die meisten Erkrankten eine lebenslange Therapie mit Nukleos(t)id-Analoga (NUC). Ziel des Vorhabens ist die Evaluation eines innovativen Behandlungskonzeptes, nämlich einer Therapie mit NUC mit zeitlich begrenzter Dauer im Vergleich zur bisher empfohlenen lebenslangen Therapie. Nach einer Phase der Studienvorbereitung sollen 160 Patienten in ca. 20 Prüfzentren eingeschlossen werden. Die Patienten werden zu Beendigung bzw. Weiterführung der NUC-Therapie randomisiert. Dann werden über zwei Jahre regelmäßig die relevanten virologischen, biochemischen und klinischen Parameter beobachtet. Sollte es bei einem Patienten nach Beendigung der Therapie zu einer Verschlechterung der Parameter kommen, erfolgt umgehend eine Wiederaufnahme der NUC-Therapie. Die Studie endet mit der Auswertung und der Publikation der Ergebnisse.

Randomisierte, plazebo-kontrollierte multizentrische Studie zur antisuizidalen Wirksamkeit von Lithium (+ TAU) bei depressiven Patienten mit suizidalen Gedanken und/oder suizdialem Verhalten

Förderkennzeichen: 01KG1307
Gesamte Fördersumme: 924.332 EUR
Förderzeitraum: 2013 - 2019
Projektleitung: Prof. Dr. Michael Bauer
Adresse: Technische Universität Dresden, Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Klinik und Poliklinik für Psychiatrie und Psychotherapie
Fetscherstr. 74
01307 Dresden

Randomisierte, plazebo-kontrollierte multizentrische Studie zur antisuizidalen Wirksamkeit von Lithium (+ TAU) bei depressiven Patienten mit suizidalen Gedanken und/oder suizdialem Verhalten

Das Ziel dieser Studie ist es, die Frage zu beantworten, ob die Behandlung mit Lithium bei suizidalen Patienten mit affektiven Störungen (Major depressive disorder, uni-/bipolare Störung gemäß DSMIV) zur akuten Verringerung suizidalen Verhaltens (inkl. Gedanken) führt. Es soll die Hypothese getestet werden, dass eine Lithiumbehandlung (+ Treatment as usual = TAU) verglichen mit einer Plazebobehandlung (+TAU) bei stationär behandelten Patienten mit depressiver Episode zu einer signifikant stärkeren Verringerung von suizidalen Gedanken und/oder Verhalten über fünf Wochen führt. Dazu wird die Änderung der fremdgerateten Sheehan-Suicidality Tracking Scale (S-STS) zwischen Beginn und Ende (fünf Wochen) der Behandlung gemessen und innerhalb der beiden Behandlungsgruppen verglichen. In die Prüfung werden insgesamt 254 Patienten (Haupteinschlusskriterium: Vorliegen eines mindestens mäßiggradig schweren depressiven Syndroms sowie von akuter Suizidalität) davon 127 in jeden Behandlungsarm eingeschlossen. Die geplante Rekrutierungsdauer beträgt 36 Monate, die Studiendauer pro Patient beträgt fünf Wochen (+1 Woche Follow up). Folgende psychometrische Skalen werden zur Untersuchung der primären und sekundären Zielgrößen verwendet: S-STS, HAM-A, MADRS, YMRS, CGI, BIS, C-SSRS. Die Erhebung der fremdgerateten Skalen erfolgt wöchentlich. Daneben erfolgen regelmäßige Blutuntersuchungen zur Bestimmung des Lithium-Serumspiegels.

Behandlung der Optikusneuritis mit Erythropoietin

Förderkennzeichen: 01KG1306
Gesamte Fördersumme: 203.620 EUR
Förderzeitraum: 2013 - 2019
Projektleitung: Prof. Dr. Wolf Lagrèze
Adresse: Albert-Ludwigs-Universität Freiburg, Medizinische Fakultät Augenklinik
Killianstr. 5
79106 Freiburg

Behandlung der Optikusneuritis mit Erythropoietin

In einer Pilotstudie an Patienten mit Sehnerventzündung wurde kürzlich gezeigt, dass eine dreitägige intravenöse Gabe von Erythropoietin das Absterben von Nervenzellen reduzieren kann. Daher wird nun eine klinische Studie (Phase II) mit 100 Patienten mit Sehnerventzündung durchgeführt, in welcher verblindet und zufällig zugeteilt entweder Plazebo oder Erythropoietin gegeben wird. Diese Behandlung erfolgt zusätzlich zur Standardtherapie mit Methylprednisolon. Innerhalb von sechs Monaten werden danach mehrfach Sehfunktion sowie Nervenzell- und Nervenfasergehalt der Netzhaut berührungsfrei gemessen. Ein positiver Ausgang dieser klinischen Studie wäre nicht nur ein Beweis für einen klinisch wirksamen Schutz des Sehnervs, sondern würde bestehende Konzepte der Therapie der Multiplen Sklerose (MS) sinnvoll ergänzen. Im Rahmen der TONE-Studie erhalten die Patienten parallel zur leitlinienkonformen Standardtherapie mit hochdosiertem Methylprednisolon entweder Plazebo oder über drei Tage jeweils 30.000 Einheiten Erythropoietin intravenös. Zu Beginn sowie einen, vier und sechs Monate nach Einschluss des Patienten in die Studie werden die oben erwähnten Messungen durchgeführt. An die verblindete 6-monatige Studienphase schließt sich eine unverblindete 1,5-jährige Phase an, zu deren Ende die Patienten erneut nach obigem Schema untersucht werden. Hierbei wird insbesondere neben den augenheilkundlichen Messparametern der neurologische Status der Patienten besonders im Hinblick auf 1) einen Übergang eines ersten klinisch isolierten Syndroms zur klinisch definierten MS oder 2) dem Voranschreiten einer MS von Interesse sein.

Abgeschlossen

Wirksamkeit von Aprepitant bei Histamin-refraktärem chronischen Pruritus: randomisierte, doppelblinde, Plazebo-kontrollierte, crossover Phase II Multizenterstudie (APREPRU)

Förderkennzeichen: 01KG1305
Gesamte Fördersumme: 679.267 EUR
Förderzeitraum: 2013 - 2017
Projektleitung: Prof. Dr. Sonja Ständer
Adresse: Westfälische Wilhelms-Universität Münster, Klinik und Poliklinik für Hautkrankheiten
Von-Esmarch-Str. 58
48149 Münster

Wirksamkeit von Aprepitant bei Histamin-refraktärem chronischen Pruritus: randomisierte, doppelblinde, Plazebo-kontrollierte, crossover Phase II Multizenterstudie (APREPRU)

Chronischer Juckreiz (Pruritus) ist ein häufiges und die Lebensqualität schwer beeinträchtigendes Symptom. Derzeitige Therapien zeigen geringe Wirksamkeit; neue Therapiemöglichkeiten werden dringend benötigt. Ziel des Vorhabens ist es, die juckreizlindernden Eigenschaften des Neurokinin 1-Rezeptor-Antagonisten "Aprepitant" anhand einer hochqualitativen Phase II Studie in einem randomisierten, Plazebo-kontrollierten Design bei Patienten mit chronischem Juckreiz zu demonstrieren. Das Medikament "Aprepitant", das die Wirkung des Neuropeptids Substanz P blockiert und so das Jucken unterdrückt, wurde bereits bei über 100 Patienten mit überzeugendem Erfolg angewandt. Bis heute fehlt jedoch ein Vergleich der Wirkung von "Aprepitant" mit einer nur mit Plazebo behandelten Patientengruppe. In vier nationalen Expertenzentren sollen Patienten mit "Aprepitant" und Plazebo im sogenannten cross-over Design behandelt werden. Nach einer 4-wöchigen Auswaschphase wird der Patient einer Behandlungsgruppe zugeteilt und erhält entweder 80 mg Aprepitant oder Plazebo für vier Wochen. Nach einer einwöchigen Pause folgt eine zweite Behandlungsphase mit dem jeweils anderen Präparat (Plazebo oder 80 mg Aprepitant) für vier Wochen. Während der Studie wird vom Patienten mehrfach die Intensität und Qualität des Pruritus, der Therapienutzen und die Lebensqualität beurteilt. Regelmäßige Visiten, körperliche Untersuchungen und Blutanalysen sollen die Wirksamkeit, Nebenwirkungen und Sicherheit von "Aprepitant" überwachen.

Abgeschlossen

EVITA-Studie: Effekt einer zusätzlichen Therapie mit Vitamin D bei Vitamin-D-insuffizienten Patienten mit schwergradigem Asthma

Förderkennzeichen: 01KG1304
Gesamte Fördersumme: 856.439 EUR
Förderzeitraum: 2014 - 2017
Projektleitung: Prof. Roland Buhl
Adresse: Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz III., Medizinische Klinik und Poliklinik
Langenbeckstr. 1
55131 Mainz

EVITA-Studie: Effekt einer zusätzlichen Therapie mit Vitamin D bei Vitamin-D-insuffizienten Patienten mit schwergradigem Asthma

Asthma ist eine sehr häufige Ursache von Luftnot. In Deutschland sind 10% aller Kinder und 5% aller Erwachsenen betroffen. Patienten mit schwerem Asthma sind auf die Einnahme hoher Dosen Kortison angewiesen, zur Inhalation und oft auch als Tablette, um ihre Asthma-Beschwerden zu lindern. Gerade bei diesen Patienten besteht häufig auch ein Vitamin D-Mangel. Vitamin D erfüllt im Körper viele wichtige Immunfunktionen, u.a. soll es das Ansprechen auf eine Behandlung mit Kortison verbessern. Die EVITA-Studie untersucht Patienten mit schwerem Asthma und prüft über 24 Wochen, ob die Behandlung eines Vitamin D-Mangels durch Einnahme eines Vitamin D-Präparates einen günstigen Einfluss auf das Asthma hat. Die Patienten erhalten während der Studie zusätzlich zu den normalen Asthma-Medikamenten entweder Vitamin D oder ein Scheinmedikament ohne Wirkstoff (Plazebo). Zur Beurteilung der Wirksamkeit der Behandlung mit Vitamin D wird u. a. untersucht, ob sich der Vitamin D-Mangel und die Asthma-Beschwerden bessern und ob sogar eine Weiterbehandlung mit einer geringeren Kortison-Dosis möglich ist. Falls sich diese Annahme bestätigt, wäre dies von großer Bedeutung für die Asthma-Behandlung. Multizentrische, randomisierte, placebo-kontrollierte klinische Studie über sechs Monate.

DIGIT-HF, Digitalis zur Verbesserung der Gesamtmortalität und Hospitalisierung aufgrund einer Verschlechterung der Herzinsuffizienz bei Patienten mit fortgeschrittener, chronischer, systolischer Herzinsuffizienz (Stadium NYHA III-IV)

Förderkennzeichen: 01KG1303
Gesamte Fördersumme: 3.172.930 EUR
Förderzeitraum: 2014 - 2019
Projektleitung: Dr. Udo Bavendiek
Adresse: Medizinische Hochschule Hannover, Abt. Kardiologie und Angiologie
Carl-Neuberg-Str. 1
30625 Hannover

DIGIT-HF, Digitalis zur Verbesserung der Gesamtmortalität und Hospitalisierung aufgrund einer Verschlechterung der Herzinsuffizienz bei Patienten mit fortgeschrittener, chronischer, systolischer Herzinsuffizienz (Stadium NYHA III-IV)

Die chronische Herzinsuffizienz ist eine Hauptursache für die Sterblichkeit und Erkrankungsrate weltweit, die häufigste Ursache für Krankenhausaufnahmen in Deutschland, und verursacht trotz der Therapiefortschritte eine schlechte Lebensqualität und Prognose. Das Herzglykosid Digitoxin besitzt aufgrund der aktuellen Datenlage wahrscheinlich deutliche Vorteile in der Behandlung der Herzinsuffizienz verglichen mit dem überwiegend verwendeten Herzglykosid Digoxin, für welches eine prognostische Bedeutung nicht geklärt ist. Bisher nicht existente, klinische Studien mit Wirknachweis von Digitoxin auf klinische Endpunkte bei Herzinsuffizienz wären von enormer gesundheitlicher und gesundheits-ökonomischer Bedeutung. Wir wollen daher untersuchen, ob Digitoxin die Gesamtsterblichkeit und Krankenhausaufnahmen aufgrund einer zunehmenden Herzinsuffizienz bei Patienten mit fortgeschrittener, chronischer, systolischer Herzinsuffizienz senkt. Es werden insgesamt 2.190 Patienten (>35 klinische Zentren) eingeschlossen. Alle Patienten erhalten eine standardisierte, leitliniengerechte Herzinsuffizienztherapie und zusätzlich zufällig zugeteilt in einem doppel-verblindeten Ansatz Digitoxin oder Placebo in Tablettenform über einen Zeitraum von mindestens 12 Monaten und maximal 48 Monaten. Während dieser Behandlung erfolgen Kontrollvisiten 6 (und ggf. 12) Wochen sowie alle 6 Monate nach Beginn der Studienmedikation und es wird das Auftreten der Studienendpunkte dokumentiert und biometrisch analysiert.

Abgeschlossen

Anti-inflammatorische pulmonale Therapie mit Amitriptylin und Placebo bei Mukoviszidose-Patienten – eine Parallelgruppen-Studie der Phase III

Förderkennzeichen: 01KG1302
Gesamte Fördersumme: 839.620 EUR
Förderzeitraum: 2014 - 2018
Projektleitung: Dr. Andreas Hector
Adresse: Eberhard-Karls-Universität Tübingen, Universitätsklinikum und Medizinische Fakultät, Kinder- und Jugendmedizin
Hoppe-Seyler-Str. 1
72076 Tübingen

Anti-inflammatorische pulmonale Therapie mit Amitriptylin und Placebo bei Mukoviszidose-Patienten – eine Parallelgruppen-Studie der Phase III

Dies ist eine placebokontrollierte Behandlungsstudie der Phase III an Mukoviszidose-Patienten. Es werden 51 Patienten mit 2 x 25 mg Amitriptylin täglich über einen Zeitraum von 16 Wochen behandelt. Es werden zum Vergleich ebenfalls 51 Patienten mit 2 x 25 mg Placebo (Maisstärke) täglich über einen Zeitraum von 16 Wochen behandelt. Ziel der Studie ist die Senkung der Entzündung in der Lunge und dabei eine Verbesserung der Lungenfunktion um 4% zum Ausgangswert in der Behandlungsgruppe Amitriptylin nach acht Wochen Therapie. Sekundäre Zielparameter sind weitere Lungenfunktionsparameter auch nach 16 Wochen Therapie; die Ceramid-, Zytokin-, und Granulozytenkonzentration im Sputum; die Bakteriendichte im Sputum und die Exzerbationshäufigkeit unter den beiden Therapiearmen. Zudem soll die Lebensqualität mittels eines standardisierten Fragebogens (CFQR) abgefragt werden. Sowohl das Votum der Ethikkommission der Universität Tübingen (federführend) als auch das Votum des BfArM sind Voraussetzungen, um die Studie nach GCP-Richtlinien durchführen zu dürfen. Das Ziel der Studie ist der Nachweis, daß das Medikament Amitriptylin zur antiinflammtorischen pulmonalen Behandlung bei Mukoviszidose tauglich ist. Im Verlauf der Studie werden Sicherheitsdaten (UEs, SUEs) über das Medikament gesammelt und nach einem und zwei Jahren der Therapie mit dem DSMB diskutiert und an die Behörden gemeldet. Effektdaten (FEV1) werden analog des statistischen Plans nach 102 Patienten berechnet.

Randomisierte, kontrollierte, multizentrische Therapiestudie zur Initialtherapie der Erstmanifestation des idiopathischen nephrotischen Syndroms im Kindesalter mit Mycophenolatmofetil versus Prednison (INTENT Studie)

Förderkennzeichen: 01KG1301
Gesamte Fördersumme: 2.018.203 EUR
Förderzeitraum: 2014 - 2021
Projektleitung: Dr. Burkhard Tönshoff
Adresse: Ruprecht-Karls-Universität Heidelberg, Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Heidelberg, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Klinik Kinderheilkunde I
Im Neuenheimer Feld 153
69120 Heidelberg

Randomisierte, kontrollierte, multizentrische Therapiestudie zur Initialtherapie der Erstmanifestation des idiopathischen nephrotischen Syndroms im Kindesalter mit Mycophenolatmofetil versus Prednison (INTENT Studie)

Das idiopathische nephrotische Syndrom im Kindealter ist eine seltene und in circa 65% der Fälle wiederkehrende Erkrankung. Sie wird durch die Kombination aus großer Eiweißausscheidung über den Urin und einem Mangel an Eiweiß im Blut, welcher meist zu Wassereinlagerungen im Gewebe führt, gekennzeichnet. Nach den aktuellen Leitlinien wird das erste Auftreten dieser Erkrankung über 12 Wochen mit einer hohen Dosis an dem Immunsuppressivum Prednison behandelt. Diese wirksame Therapie ist mit einer hohen Nebenwirkungsrate assoziiert: Gewichtszunahme, Erhöhung des kardiovaskulären Risikos und psychische Nebenwirkungen. Die Gesellschaft für Pädiatrische Nephrologie hat ein neues Therapieprotokoll entwickelt und möchte prüfen, ob es genauso effektiv ist, gleichzeitig jedoch weniger Nebenwirkungen aufweist. Dafür wurde die Substanz Mycophenolatmofetil gewählt, da diese Kinder mit einem häufig wiederkehrenden nephrotischen Syndrom effektiv in Remission hält. Insgesamt sollen 400 Kinder, die eine Erstmanifestation eines nephrotischen Syndroms haben, in diese Studie eingeschlossen und für 24 Monate nachbeobachtet werden. Hierbei werden mögliche Rückfälle und Nebenwirkungen dokumentiert. Mit dem Einschluss des ersten Patienten beginnt die Rekrutierungsphase. Die Rekrutierungsphase der Patienten erfolgt aufgrund der Seltenheit der Erkrankung über einen Zeitraum von 36 Monaten. Der Zeitraum first patient in bis last patient out wird auf 63 Monate veranschlagt.

Abgeschlossen

Neoadjuvante Radiochemotherapie für resezierbare, nicht metastasierte Adenokarzinome des Pankreaskopfes (NEOPA)

Förderkennzeichen: 01KG1208
Gesamte Fördersumme: 1.158.619 EUR
Förderzeitraum: 2013 - 2017
Projektleitung: Prof. Dr. Jakob R. Izbicki
Adresse: Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik für Allgemein-, Viszeral- und Thoraxchirurgie
Martinistr. 52
20251 Hamburg

Neoadjuvante Radiochemotherapie für resezierbare, nicht metastasierte Adenokarzinome des Pankreaskopfes (NEOPA)

Die Überlebensrate bei der häufigsten Form des Pankreaskrebses, dem duktalen Adenokarzinom, ist nach wie vor schlecht. In der Regel liegt die Rate der Patienten, die fünf Jahre nach Diagnosestellung noch am Leben sind bei ca. 5%. Durch eine alleinige Operation kann in der Regel keine Heilung erreicht werden, es entstehen häufig frühzeitige Rezidive im Bereich des Operationsgebietes sowie die Ausbildung von Fernmetastasen (v.a. Lunge, Leber, Bauchfell). Die Standardbehandlung besteht aktuell aus einer operativen Entfernung des Tumors mit nachfolgender Chemotherapie. Ob neben der Operation eine zusätzliche Kombinationstherapie aus Strahlen- und Chemotherapie zu einem verbesserten Langzeitüberleben bei Patienten führt ist bislang durch Studien nicht belegt. Ziel dieser Studie ist zu untersuchen, inwieweit eine kombinierte Strahlen- /Chemotherapie, verabreicht vor einer Operation, das Gesamtüberleben bei Patienten mit einem Pankreaskarzinom verbessert. Die primäre Zielgröße ist eine Verbesserung der 3-Jahresüberlebensrate von 30% auf 42%. Es werden zwei Gruppen mit jeweils 205 Patienten gebildet. In der Kontrollgruppe werden Patienten direkt operiert und erhalten im Anschluss eine Chemotherapie, die Behandlungsgruppe erhält vor der Operation eine kombinierte Strahlen-/Chemotherapie gefolgt von einer Operation. Als Medikament zur präoperativen Chemotherapie wird Gemcitabin verwendet. Die Patienten werden zufällig einem der beiden Studienarme zugelost (randomisiert).

Abgeschlossen

Hochdosis-Chemotherapie und autologe Stammzelltransplantation oder konsolidierende konventionelle Chemotherapie bei primären ZNS-Lymphomen (MATRix) – eine randomisierte Phase III-Studie

Förderkennzeichen: 01KG1207
Gesamte Fördersumme: 1.708.240 EUR
Förderzeitraum: 2013 - 2018
Projektleitung: Prof. Dr. Gerald Illerhaus
Adresse: Klinikum Stuttgart, Stuttgart Cancer Center SCC, Tumorzentrum Eva Mayr-Stihl
Kriegsbergstr. 60
70174 Stuttgart

Hochdosis-Chemotherapie und autologe Stammzelltransplantation oder konsolidierende konventionelle Chemotherapie bei primären ZNS-Lymphomen (MATRix) – eine randomisierte Phase III-Studie

Das Ziel dieser Studie ist es, die Behandlung von Patienten unter 70 Jahren mit primär zerebralen Lymphomen zu optimieren. Aufbauend auf unseren bisherigen Studienergebnissen steht aktuell die Frage nach dem Stellenwert der Hochdosis - Chemotherapie im Vergleich zu einer konventionellen Konsolidierung an. In der multizentrischen Phase III Studie werden die beiden Therapiestrategien verglichen. Alle Patienten werden mit vier Zyklen einer intensivierten Induktionstherapie mit Methotrexat, Cytarabin, Thiotepa und Rituximab (MATRix) behandelt. Für Patienten, die auf die Induktionstherapie im Sinne einer partiellen oder kompletten Remission ansprechen, erfolgt die Randomisierung zwischen einer Hochdosis-Chemotherapie mit BCNU und Thiotepa gefolgt von einer autologen Stammzelltransplantation und einer konventionellen Konsolidierung mit Dexamethason, VP-16, Carboplatin (DeVIC). Mit der Therapie nach dem DeVIC-Protokoll steht ein nicht kreuzresistentes sehr gut liquorgänges Chemotherapie-Protokoll zur Verfügung, von dem man sich einen konsolidierenden Effekt verspricht. Stammzellsammlung erfolgt in beiden Armen nach dem zweiten Zyklus MATRix. Primärer Endpunkt ist das Event-Free-Survival (EFS), sekundäre Endpunkte sind die Rate an kompletten Remissionen nach jeder Behandlung, Toxizität und behandlungsassoziierte Mortalität.

Abgeschlossen

Wirksamkeit und Sicherheit von oralem Prednison als Add-on Therapie in der prophylaktischen Behandlung von Cluster Kopfschmerz: eine randomisierte, placebo-kontrollierte Parallelstudie

Förderkennzeichen: 01KG1205
Gesamte Fördersumme: 536.000 EUR
Förderzeitraum: 2012 - 2018
Projektleitung: Dr. Mark Obermann
Adresse: Universität Duisburg-Essen, Universitätsklinikum Essen, Klinik für Neurologie
Hufelandstr. 55
45147 Essen

Wirksamkeit und Sicherheit von oralem Prednison als Add-on Therapie in der prophylaktischen Behandlung von Cluster Kopfschmerz: eine randomisierte, placebo-kontrollierte Parallelstudie

Cluster-Kopfschmerzen sind durch unerträgliche einseitige Kopfschmerzattacken charakterisiert. Aufgrund starker Schmerzen können Patienten meist nicht ruhig liegen oder sitzen, sondern müssen aufstehen und umhergehen. Die Selbstmordrate bei Patienten mit Cluster-Kopfschmerzen ist deutlich höher als in der Normalbevölkerung, weil viele Betroffene die regelmäßigen Schmerzen nicht aushalten können. Die Kopfschmerzattacken treten zumeist mehrmals pro Tag über einen Zeitraum von mehreren Wochen auf. Gefolgt werden die Kopfschmerzphasen von kopfschmerzfreien Zeiträumen, die Wochen bis Jahre andauern können. Die Behandlung von Cluster-Kopfschmerzen gestaltet sich häufig schwierig. Es gibt verschiedene Therapien zur Behandlung akuter Kopfschmerzattacken. Zusätzlich wird oft mit einer prophylaktischen Medikation (z. B. mit Verapamil) begonnen, die weitere Attacken verhindern und die Kopfschmerzepisoden beenden soll. Allerdings setzt die Wirkung dieser prophylaktischen Medikamente oft erst nach 10 bis 14 Tage ein. Aus diesem Grund wird häufig Prednison als zusätzliche Medikation eingesetzt, um diese ersten Tage zu überbrücken, allerdings basiert der Wirksamkeitsnachweis für Prednison bis zum jetzigen Zeitpunkt auf wenigen zumeist unkontrollierten Studien und Fallbeschreibungen. Daher besteht eine große Notwendigkeit zu einem belastbaren Nachweis der Wirksamkeit von Prednison in der initialen Therapiephase. Ziel der vorliegenden Studie ist die Erfassung der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit von Prednison im Vergleich zu Placebo bei der Behandlung von chronischen Cluster-Kopfschmerzen als zusätzliche Therapie zu einer prophylaktischen Basis-Therapie mit Verapamil. Hierzu werden insgesamt 144 Patienten in die Studie aufgenommen, der Behandlung mit Prednison oder Placebo zugeordnet und prospektiv bezüglich der Anzahl der Cluster-Kopfschmerzattacken innerhalb der ersten Therapiewoche untersucht. Diese Studie könnte bei Erfolg zu einer (Weiter-)Entwicklung von Leitlinien zur Behandlung von Cluster-Kopfschmerzen führen und wichtige Erkenntnisse zur Sicherheit dieser Therapie liefern.

Abgeschlossen

Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von zwei Prednisolon-Dosierungen in der Behandlung von Patienten mit früher rheumatoider Arthritis: eine randomisierte, placebokontrollierte Studie

Förderkennzeichen: 01KG1204
Gesamte Fördersumme: 415.177 EUR
Förderzeitraum: 2012 - 2018
Projektleitung: Prof. Dr. Hans-Joachim Trampisch
Adresse: Ruhr-Universität Bochum, Medizinische Fakultät und Klinikum, Zentrum für biomedizinische Methoden, Medizinische Informatik, Biometrie und Epidemiologie
Overbergstr. 17
44801 Bochum

Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von zwei Prednisolon-Dosierungen in der Behandlung von Patienten mit früher rheumatoider Arthritis: eine randomisierte, placebokontrollierte Studie

Obwohl Glukokortikoide (GK) sehr oft in der Behandlung von Patienten mit früher rheumatoider Arthritis (RA) eingesetzt werden, ist die hinsichtlich Wirksamkeit und Sicherheit optimale Dosis bisher nicht bekannt. Das Ziel der Untersuchung ist der Vergleich von zwei GK-Standarddosierungen zu Placebo und untereinander in der Behandlung von Patienten mit früher aktiver RA, welche gleichzeitig eine Basistherapie mit Methotrexat (MTX) erhalten. In einer 18-monatigen Rekrutierungsphase werden in mehr als 30 deutschen rheumatologischen Schwerpunktpraxen 450 Patienten in die Studie eingeschlossen. Die Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit zwei Therapiearmen (Beginn mit 10 oder 60 mg Prednisolon (P) täglich, Dosisminderung bis auf 5 mg P täglich innerhalb von 8 Wochen) und einem Placeboarm. Jeder Arm umfasst 150 Patienten. Die Dauer der Intervention beträgt 12 Wochen. Parallel beginnen alle Patienten eine Medikation mit MTX, gewöhnlich 15 mg pro Woche. Primärer Endpunkt ist die radiologische Progression gemessen als Veränderung der van der Heijde Modifikation des Sharp Scores zwischen Erstbefund und dem Ende des Beobachtungszeitraums nach einem Jahr. Sekundäre Endpunkte sind u.a. der Anteil der Patienten in Remission und die Veränderung der Funktionskapazität im Beobachtungszeitraum. Die Sicherheit der Medikation wird überwacht.

Erste internationale randomisierte Studie beim malignen progressiven Phäochromozytom und Paragangliom (First International Randomised Study in MAlignant Progressive Phaeochromocytoma and Paraganglioma; FIRST-MAPPP)

Förderkennzeichen: 01KG1203
Gesamte Fördersumme: 1.357.464 EUR
Förderzeitraum: 2012 - 2020
Projektleitung: Dr. Martin Fassnacht
Adresse: Universitätsklinikum Würzburg, Medizinische Klinik und Poliklinik I
Oberdürrbacher Str. 6
97080 Würzburg

Erste internationale randomisierte Studie beim malignen progressiven Phäochromozytom und Paragangliom (First International Randomised Study in MAlignant Progressive Phaeochromocytoma and Paraganglioma; FIRST-MAPPP)

Maligne Phäochromozytome und Paragangliome (PPGL) sind sehr seltene Tumore, die in Deutschland jährlich bei etwa 50 Patienten neu diagnostiziert werden. Bis heute gibt es keine effektive Standardtherapie und das mittlere 5-Jahres-Überleben der Patienten beträgt ca. 45%. Jüngere Forschungsergebnisse haben dazu geführt, dass die Gefäßneubildung bei diesen Tumoren als aussichtsreiches Therapieziel erkannt wurde. Einzelne Berichte über positive Verläufe mit dem Medikament Sunitinib legten eine genauere Untersuchung des Medikaments nahe. Die Studie wird nun als erste randomisierte Studie beim malignen PPGL durchgeführt. Sie wird die Wirksamkeit von Sunitinib im Vergleich zur Behandlung mit einem Scheinmedikament untersuchen. In die Studie aufgenommen werden Patienten mit metastasiertem und progressivem PPGL, die nicht vollständig operiert werden können. Der primäre Endpunkt ist das progressions-freie Überleben. Sekundäre Endpunkte sind Lebensqualität, die Tumoransprechrate und das Gesamtüberleben. Insgesamt werden 144 Patienten in Europa eingeschlossen. Demonstriert die Studie die Überlegenheit der Sunitinib-Behandlung gegenüber Placebo, so ergibt sich eine neue therapeutische Option für die Behandlung der malignen Phäochromozytome und Paragangliome. Dies würde für die Betroffenen zu einer Lebensverlängerung und zur Steigerung der Lebensqualität führen.

Abgeschlossen

Mineralokortikoid Rezeptor Antagonisten bei Patienten mit terminaler Niereninsuffizienz (MiREnDa)

Förderkennzeichen: 01KG1202
Gesamte Fördersumme: 806 EUR
Förderzeitraum: 2012 - 2017
Projektleitung: Prof. Dr. Christoph Wanner
Adresse: Universitätsklinikum Würzburg, Medizinische Klinik und Poliklinik I
Oberdürrbacher Str. 6
97080 Würzburg

Mineralokortikoid Rezeptor Antagonisten bei Patienten mit terminaler Niereninsuffizienz (MiREnDa)

Patienten mit dialysepflichtiger Niereninsuffizienz weisen eine Sterblichkeitsrate von 15-20% auf. Fast die Hälfte der Todesfälle ist auf kardiovaskuläre Ursachen zurückzuführen. Trotz dieser extrem hohen Mortalität gibt es derzeit keine etablierte medikamentöse Therapie. Es gibt jedoch Hinweise darauf, dass der bereits für andere Indikationen zugelassene Wirkstoff Spironolacton (ein Diuretikum) auch hier wirksam ist. Ziel der MiREnDa-Studie ist es daher, Wirksamkeit und Sicherheit von Spironolacton bei niereninsuffizienten Dialysepatienten zu untersuchen. Primärer Endpunkt dieser randomisierten, Placebo-kontrollierten und doppelblind durchgeführten Studie ist die Veränderung eines kardiovaskulären Parameters (linksventrikulärer Massen-Index). Dieser stellt nachweislich einen prognostisch wichtigen Faktor für das kardiovaskuläre Risiko dar. In zwölf Monaten sollen insgesamt 120 Patienten mit dialysepflichtiger Niereninsuffizienz in 20 Dialysezentren rekrutiert werden. Für die weitere Behandlung werden diese dann an eines der drei beteiligten Universitätszentren in Würzburg, Erlangen/Nürnberg oder Frankfurt am Main überwiesen. Dort werden die Patienten randomisiert und für die nächsten 40 Wochen mit 1x täglich 50mg Spironolacton oder Placebo behandelt.

Einfluss einer NOD2-Genotyp-gesteuerten Antibiotikaprophylaxe auf das Überleben von Patienten mit Leberzirrhose und Aszites (INCA-Studie)

Förderkennzeichen: 01KG1201
Gesamte Fördersumme: 1.727.714 EUR
Förderzeitraum: 2013 - 2021
Projektleitung: Prof. Dr. Frank Lammert
Adresse: Universität des Saarlandes, Universitätsklinikum des Saarlandes, Klinik für Innere Medizin II, Gastroenterologie und Endokrinologie
Kirrberger Str. 100
66424 Homburg

Einfluss einer NOD2-Genotyp-gesteuerten Antibiotikaprophylaxe auf das Überleben von Patienten mit Leberzirrhose und Aszites (INCA-Studie)

Patienten mit Leberzirrhose haben ein Risiko von bis zu 60% innerhalb von 12 Monaten zu versterben. Insbesondere infektiöse Komplikationen, wie die spontane bakterielle Peritonitis (SBP), erhöhen die Sterblichkeit dieser Patienten. Genetische Varianten im "NOD2"-Gen beeinträchtigende Schleimhautbarriere. In Vorarbeiten konnte gezeigt werden, dass "NOD2"-Varianten mit einem deutlich erhöhten SBP-Risiko und einer erhöhten Sterblichkeit von Patienten mit dekompensierter Leberzirrhose und Aszites (Bauchwassersucht) einhergehen. Die vorliegende Studie wird im Rahmen einer randomisierten, doppelblinden, Plazebo-kontrollierten Untersuchung klären, ob eine prophylaktische Therapie mit Norfloxacin bei Patienten mit Leberzirrhose und Aszites, die Träger der "NOD2"-Varianten sind, die Sterblichkeit senkt. Im Rahmen der Studie werden 1.380 Patienten in ausgewiesenen deutschen "Leberzentren" gescreent, um schließlich 186 Patienten mit Leberzirrhose und Aszites, die Träger der Risikovarianten sind, in die Studie einzuschließen. Das Ziel der Studie ist es, das Überleben der Patienten mit und ohne Prophylaxe über 12 Monate miteinander zu vergleichen. Die Bestätigung eines günstigen Effekts der Prophylaxe auf das Überleben der Patienten wird die Behandlung von Patienten mit Leberzirrhose verbessern und könnte die Folgekosten dieser häufigen Erkrankung senken.

Abgeschlossen

Prospektive randomisierte, doppel-blinde und plazebo-kontrollierte klinische Studie mit Hydroxychloroquin (HCQ) bei Patienten mit einer entzündlichen Osteoarthritis (OA) der Hände (OA TREAT)

Förderkennzeichen: 01KG1106
Gesamte Fördersumme: 3.129.566 EUR
Förderzeitraum: 2012 - 2018
Projektleitung: Prof. Dr. Gerd-Rüdiger Burmester
Adresse: Charité - Universitätsmedizin Berlin, Medizinische Klinik mit Schwerpunkt Rheumatologie und Klinische Immunologie
Charitéplatz 1
10117 Berlin

Prospektive randomisierte, doppel-blinde und plazebo-kontrollierte klinische Studie mit Hydroxychloroquin (HCQ) bei Patienten mit einer entzündlichen Osteoarthritis (OA) der Hände (OA TREAT)

Entzündliche Arthrose (sog. "Gelenkverschleiß") gilt als eine der häufigsten Erkrankung des Bewegungsapparates, die zu Schmerzen, Schwellungen, Steifigkeit und Verformungen in und um das betroffene Gelenk und letztlich zu einem allmählichen Funktionsverlust des Gelenks führt. Diese Erkrankung ist keine Krankheit nur älterer Menschen, sondern tritt auch häufig im erwerbsfähigen Alter in der jüngeren Bevölkerung auf. Daher ist es nicht nur aus Sicht der betroffenen Patienten sondern auch aus gesundheitsökonomischer Sicht von besonderer Bedeutung, eine frühzeitige Behandlung der Erkrankung zu finden. Hydroxychloroquin (HCQ) ist ein krankheitsveränderndes Medikament für die Behandlung von verschiedenen rheumatischen und dermatologischen Erkrankungen, das in der täglichen Praxis auch schon für die Behandlung der entzündlichen Arthrose eingesetzt wird. Oberstes Ziel der Studie ist es daher, prospektiv, placebo-kontrolliert, doppel-blind und GCP-konform die Wirksamkeit von HCQ bei der entzündlichen Arthrose der Hand zu untersuchen. Hierzu werden in der Rekrutierungsphase 510 Patienten in die Studie aufgenommen, der Behandlung mit HCQ oder Placebo zugeordnet und prospektiv bezüglich zwei primärer Endpunkte hin untersucht: Schmerzen und Funktionsfähigkeit der Hand (gemessen mit dem Australian-Canadian Osteoarthritis Index; AUSCAN-Fragebogen) sowie Fortschreiten der Erkrankung, bestimmt über Röntgenaufnahme (radiologische Progression). Demonstriert die Studie die Überlegenheit der HCQ-Behandlung gegenüber Placebo, so ergibt sich eine neue therapeutische Option für die Behandlung der entzündlichen Arthrose. Dies würde für die Betroffenen zu einer Steigerung der Lebensqualität durch Schmerzreduktion und Erhaltung der Funktionsfähigkeit der Hände führen. Aus gesundheitsökonomischer Sicht könnten gerade bei jüngeren Patienten Berufsausfälle und frühzeitige Berentung vermieden werden.

Frühe prospektive Therapiestudie zur Verzögerung des Nierenversagens bei Kindern mit Alport Syndrom - EARLY PRO-TECT Alport

Förderkennzeichen: 01KG1104
Gesamte Fördersumme: 1.123.630 EUR
Förderzeitraum: 2012 - 2019
Projektleitung: PD Dr. Oliver Gross
Adresse: Georg-August-Universität Göttingen, Universitätsklinikum und Medizinische Fakultät, Zentrum Innere Medizin, Nephrologie und Rheumatologie
Robert-Koch-Str. 40
37075 Göttingen

Frühe prospektive Therapiestudie zur Verzögerung des Nierenversagens bei Kindern mit Alport Syndrom - EARLY PRO-TECT Alport

Das "Alport Syndrom" ist eine erbliche Nierenerkrankung, die zu einer fortschreitenden Vernarbung der Nieren und so zu einem schleichenden Funktionsverlust der Organe führt. Dies hat bereits im Jugend- bzw. jungen Erwachsenenalter ein endgültiges Versagen der Nierenfunktion zur Folge. Die betroffenen Kinder werden dialyse-pflichtig, dies ist für die gesamte Familie sehr belastend. In den meisten Fällen wird die Diagnose des Alport Syndroms jedoch viele Jahre vor dem Nierenversagen gestellt und eröffnet somit die Möglichkeit einer frühen Intervention. Bisher gibt es aber noch keine gesicherte Therapie. In Tierversuchen konnte der ACE-Hemmer Ramipril das Nierenversagen deutlich herauszögern. Daher werden viele Kinder mit Alport Syndrom mit ACE-Hemmern behandelt, jedoch außerhalb der zugelassenen Indikationsgebiete und ohne zuverlässige Daten zu Wirkung und Nebenwirkungen. Das primäre Ziel dieser Studie ist daher, prospektiv, Placebo-kontrolliert und GCP-konform den Nutzen eines besonders frühen Therapiebeginns bei Kindern in einem frühen Krankheitsstadium gegen die Risiken abzuwägen. Hierzu werden in der Rekrutierungsphase alle in Deutschland neu diagnostizierten Alport-Patienten zusammen mit bereits therapierten Patienten in frühen Krankheitsstadien prospektiv untersucht. Bei 120 einzuschließenden Patienten sind die primären Endpunkte "Progress der Nierenerkrankung" und "Arzneimitteltherapiesicherheit". Neu diagnostizierte Patienten in sehr frühen Krankheitsstadien werden zunächst für Ramipril gegen Placebo 1:1 randomisiert und für drei Jahre behandelt. Wenn die Nierenerkrankung bei den Patienten in der Placebo-Gruppe fortschreitet, ist der primäre Endpunkt "Progress" erreicht und die Patienten werden auf Verum umgesetzt. Für diese Patienten werden dann nur die Daten bezüglich der Medikamentensicherheit weiterhin erhoben.

Intensivierte Statintherapie vor koronarer Bypassoperation

Förderkennzeichen: 01KG1103
Gesamte Fördersumme: 5.872.850 EUR
Förderzeitraum: 2012 - 2019
Projektleitung: Dr. Oliver Liakopoulos
Adresse: Universität zu Köln, Medizinische Fakultät, Universitätsklinikum, Klinik und Poliklinik für Herz- und Thoraxchirurgie
Kerpener Str. 62
50937 Köln

Intensivierte Statintherapie vor koronarer Bypassoperation

Patienten mit koronarer Herzerkrankung haben trotz Anwendung moderner Therapieverfahren ein Risiko für das Auftreten von schwerwiegenden kardiovaskulären Komplikationen nach einer Herzbypassoperation. Neueste wissenschaftliche Erkenntnisse aus kardiologischen Studien belegen den Nutzen einer intensivierten Therapie mit Statinen, d. h. Arzneimitteln gegen erhöhte Cholesterolkonzentrationen im Blut vor einer Katheteroperation am Herzen, welche bei den Patienten mit einer deutlichen Reduktion der kardiovaskulären Komplikationen assoziiert war. Ziel der StaRT-CABG Studie ist es, die schützenden Effekte von Statinen auf das Herz als neuartigen klinischen Therapieansatz zur Reduktion des Komplikationsrisikos bei herzchirurgischen Patienten zu überprüfen. Mit Einschluss von 2.630 Patienten über eine Rekrutierungszeit von drei Jahren an insgesamt acht beteiligten Herzzentren in Nordrhein-Westfalen ist die StaRT-CABG Studie die bisher weltweit größte randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie, welche den klinischen Nutzen einer präoperativen Therapie mit Statinen bei herzchirurgischen Patienten im Rahmen eines multizentrischen Ansatzes untersuchen soll.

Eine randomisierte kontrollierte Studie zur Untersuchung der Effizienz einer antipsychotischen Kombinationsbehandlung von Olanzapin und Amisulprid bei akut erkrankten Patienten mit Schizophrenie - COMBINE

Förderkennzeichen: 01KG1102
Gesamte Fördersumme: 2.495.807 EUR
Förderzeitraum: 2012 - 2019
Projektleitung: Dr. Joachim Cordes
Adresse: Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf, Rheinische Kliniken Düsseldorf, Allgemeine Psychiatrie II
Bergische Landstr. 2
40629 Düsseldorf

Eine randomisierte kontrollierte Studie zur Untersuchung der Effizienz einer antipsychotischen Kombinationsbehandlung von Olanzapin und Amisulprid bei akut erkrankten Patienten mit Schizophrenie - COMBINE

Weltweit leiden rund 1 % der Bevölkerung an einer Schizophrenie – einer schweren psychischen Erkrankung, die mit Störungen des Denkens, der Wahrnehmung und der Affektivität einhergeht. Die medikamentöse Behandlung spielt insbesondere bei der Akuttherapie eine wichtige Rolle. Ziel der Studie ist, die therapeutische Effizienz und das Auftreten unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei der antipsychotischen Kombinationsbehandlung von Amisulprid und Olanzapin im Vergleich zur jeweiligen Monotherapie bei Patienten mit Schizophrenie während der akuten Krankheitsphase zu untersuchen. Der Hintergrund dieser Fragestellung ist, dass antipsychotische Kombinationstherapie eine seit Jahrzehnten weit verbreitete klinische Praxis ist, für die bisher keine durchgehende Evidenz einer erhöhten Wirksamkeit und ausreichenden Verträglichkeit gezeigt werden konnte. Nach neueren Erkenntnissen könnten die gezielte Kombinationstherapie durch ergänzende pharmakodynamische Effekte und eine Dosisreduktion der Einzelsubstanzen das therapeutische Ergebnis verbessern und sich positiv auf unerwünschte arzneimittelbedingte Wirkungen auswirken.

Abgeschlossen

Phase III Studie zur CCNU/Temozolomid (TMZ) Kombinationstherapie versus Standard-Temozolomid-Therapie bei neu diagnostizierten Glioblastompatienten mit methyliertem MGMT-Promoter im Tumor (CeTeG)

Förderkennzeichen: 01KG1005
Gesamte Fördersumme: 1.921.990 EUR
Förderzeitraum: 2010 - 2017
Projektleitung: Prof. Dr. Ulrich Herrlinger
Adresse: Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn, Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum, Neurologische Klinik
Sigmund-Freud-Str. 25
53127 Bonn

Phase III Studie zur CCNU/Temozolomid (TMZ) Kombinationstherapie versus Standard-Temozolomid-Therapie bei neu diagnostizierten Glioblastompatienten mit methyliertem MGMT-Promoter im Tumor (CeTeG)

Glioblastome sind besonders aggressive Hirntumore, die schnell in das gesunde Hirngewebe wuchern. Die Prognose von Patientinnen und Patienten mit einem neudiagnostizierten Glioblastom ist nach wie vor schlecht. Werden die Patienten mit der Standardtherapie, d.h. mit einer Strahlentherapie und dem Chemotherapeutikum Temozolomid (TMZ), behandelt, liegt ihre durchschnittliche Überlebenszeit bei 14,6 Monaten. Ergebnisse einer Vorstudie deuten nun darauf hin, dass die mittlere Überlebenszeit von Glioblastom-Patienten durch ein neues Therapiekonzept auf etwa 23 Monate verlängert werden kann. Hierbei erhalten die Patienten sowohl eine Strahlentherapie als auch eine kombinierte Chemotherapie mit zwei Zytostatika, CCNU und TMZ. Dieses neue Therapiekonzept soll nun im Rahmen der BMBF-Fördermaßnahme „Klinische Studien“ in einer multizentrischen, randomisierten Phase III-Studie mit der Standardtherapie verglichen werden. Da in der Vorstudie nur Glioblastom-Patienten von der veränderten Therapie profitierten, die an einem bestimmten DNA-Abschnitt, dem MGMT-Promoter, eine Modifikation durch eine Methylierung tragen, werden in die geplante Studie nur Patienten mit dieser genetischen Voraussetzung eingeschlossen. Sollte die geplante Studie das Ergebnis der vorangegangenen Studie bestätigen, müsste die CCNU/TMZ-Therapie als neue Standardtherapie für Patienten mit einem neudiagnostizierten Glioblastom, die einen methylierten MGMT-Promotor-Status tragen, angesehen werden. In die Phase III-Studie werden nun in 12 deutschen Zentren über einen Zeitraum von zwei Jahren Patientinnen und Patienten mit neudiagnostiziertem Glioblastom aufgenommen und für mindestens zwei Jahre nach Studieneinschluss beobachtet. Der primäre Endpunkt der Studie ist das Gesamtüberleben der Patienten. Sekundäre Endpunkte sind u.a. das progressionsfreie Überleben der Patienten, die Ansprechrate auf die Therapie, akute und späte toxische Effekte sowie die Lebensqualität.

Abgeschlossen

Randomisierte Phase III Studie zu niedrig dosiertem Cytarabin und Etoposid mit oder ohne All-trans Retinsäure bei älteren, für eine intensive Chemotherapie ungeeigneten Patienten mit einer akuten myeloischen Leukämie und NPM1 Genmutation

Förderkennzeichen: 01KG1004
Gesamte Fördersumme: 1.574.286 EUR
Förderzeitraum: 2010 - 2018
Projektleitung: Dr. Richard Schlenk
Adresse: Universität Ulm, Universitätsklinikum, Zentrum für Innere Medizin, Klinik für Innere Medizin III
Albert-Einstein-Allee 23
89081 Ulm

Randomisierte Phase III Studie zu niedrig dosiertem Cytarabin und Etoposid mit oder ohne All-trans Retinsäure bei älteren, für eine intensive Chemotherapie ungeeigneten Patienten mit einer akuten myeloischen Leukämie und NPM1 Genmutation

Ältere AML-Patienten, die nicht für eine intensive Chemotherapie in Frage kommen, sind gekennzeichnet durch eine hohe Anbindungsrate an Kliniken (extensive supportive Therapie in Form von Bluttransfusionen, Behandlung von Infekten durch Antibiotika, chemotherapeutische Kontrolle der leukämischen Zellen, etc.). Hauptziel des Forschungsprojektes ist es, eine Verbesserung der Rate an Remissionen und des Überlebens dieser Patienten, damit Verminderung der hohen Anbindungsrate an eine Klinik und Verringerung der Kosten für supportive Maßnahmen und Einsparung im Gesundheitswesen bei Wirksamkeit der neuen Therapiestrategie zu erreichen. In der Studie soll der Einfluss von All-trans-Retinsäure als Zusatz zu einer niedrig dosierten Chemotherapie mit Cytarabin und Etoposid auf das Gesamtüberleben bei älteren, für eine intensive Chemotherapie ungeeigneten Patienten mit akuter myeloischer Leukämie mit NPM1 Genmutation untersucht werden. Weiterhin soll die Effizienz dieser Therapie anhand der Rate an kompletten Remissionen, kumulativer Inzidenz an Rezidiven und Todesfällen in kompletter Remission untersucht und die Toxizität dieser Therapie sowie die Krankenhausverweildauer und Lebensqualität gemessen werden. Außerdem soll die Häufigkeit von NPM1 Genmutationen und von krankhaften genetischen Veränderungen bei älteren, für eine intensive Chemotherapie ungeeigneten Patienten analysiert werden.

Randomisierte, kontrollierte Studie zur Anwendung von Simvastatin bei leichter kognitiver Störung (SIMaMCI)

Förderkennzeichen: 01KG0822
Gesamte Fördersumme: 3.996.098 EUR
Förderzeitraum: 2008 - 2019
Projektleitung: Prof. Dr. Isabella Heuser
Adresse: Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Benjamin Franklin, Klinik und Hochschulambulanz für Psychiatrie und Psychotherapie
Eschenallee 3
14050 Berlin

Randomisierte, kontrollierte Studie zur Anwendung von Simvastatin bei leichter kognitiver Störung (SIMaMCI)

In dem Vorhaben wird im Rahmen einer doppel-blinden, placebo-kontrollierten klinischen Studie geprüft, ob die Einnahme von Simvastatin (60mg/Tag) bei Probanden mit leichter kognitiver Störung die Entwicklung einer Demenz hinauszögern kann. Zudem wird untersucht, ob der Nutzen einer Behandlung mit Simvastatin niedrigem Amyloidprotein-Spiegel bzw. hohem TAU-Protein-Spiegel im Liquor der Probanden korreliert. Darüberhinaus wird der Einfluss genetischer Faktoren auf die Wirksamkeit der Behandlung analysiert. Die teilnehmenden Prüfzentren haben sich in der Mehrzahl bereits an früheren Therapiestudien der Therapieplattform des KND e.V. beteiligt, so dass die Arbeitsplanung entsprechend den Vorkenntnissen in einem etablierten Netzwerk gestaltet werden kann. Insgesamt werden 640 Probanden mit leichter kognitiver Störung rekrutiert und zwischen zwei und fünf Jahren behandelt werden. Der Verlauf der Erkrankung wird an Hand psychologischer Tests und bildgebender Verfahren (MRT) beurteilt. Darüber hinaus werden Blut- und Liquorproben untersucht. Wenn die Hälfte der für die Auswertung der Studie notwendigen Ereignisse (Transgression zur Demenz) eingetreten ist, wird durch die Biometrie eine Interimsanalyse und erneute Fallzahlberechnung durchgeführt. Die Ergebnisse der Studie werden in entsprechenden Fachzeitschriften publiziert und auf internationalen Kongressen vorgestellt. Es wird erwartet, dass die Studienergebnisse dazu beitragen können, die medikamentöse Prävention von chronisch neurodegenerativen Erkrankungen zu verbessern.