Teilprojekt eines Verbundes

Analytik und GMP-Produktion (TP 1)

Förderkennzeichen: 01EK1515A
Fördersumme: 1.720.347 EUR
Förderzeitraum: 2016 - 2020
Projektleitung: Prof. Dr. Thomas Blankenstein
Adresse: Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin (MDC), Forschungsgruppe Molekulare Immunologie und Gentherapie
Robert-Rössle-Str. 10
13125 Berlin

Ziel dieses Teilprojektes ist die präklinische und regulatorische Vorbereitung und Auswertung einer klinischen Phase I Studie, in der diese Therapie bei Patienten mit multiplem Myelom getestet wird. Durch dieses Pilotprojekt soll die Infrastruktur für eine standardisierte TCR-Gentherapie mit TCRs für diverse Indikationen etabliert werden. Weiterhin ist die Kommerzialisierung einer solchen personalisierten Medizin für die breite Anwendung als Standardtherapie geplant. Im ersten Jahr des Projekts werden die regulatorischen und praktischen Vorraussetzungen zur Durchführung der klinischen Studie geschaffen. Dazu zählen u.a. Durchführung präklinischer Analysen, die Erstellung des Dossiers über die pharmazeutische Qualität des Prüfpräparates (IMPD), Genehmigung des Studienprotokolls durch das Paul-Ehrlich-Institut, Herstellung und Charakterisierung des viralen Vektors, Erlangung der Produktionserlaubnis für das GMP-Labor, Validierung des Herstellungsprozesses für das Zellprodukt und Validierung der Immunmonitoring-Assays. In den folgenden zwei Jahren sollen die in Phase I Studie gewonnenen Patientenproben durch Immunmonitoring analysiert werden. Wenn die Studie erfolgreich verläuft, soll im vierten Jahr der Projektlaufzeit die Verwertung des MageA1-TCRs erfolgen. Weiterhin soll durch das Projekt eine Infrastruktur für die GMP-gerechte Produktion von TCR-modifizierten T-Zellen für die schnellere Initiierung zukünftiger Studien für TCR-Gentherapie etabliert werden.