Wie aussagekräftig sind klinische Studien?

Die sorgfältige Planung klinischer Studien legt den Grundstein für aussagekräftige Ergebnisse. Dennoch: Interpretationsspielräume bleiben. Eine seriöse Auswertung der Studienergebnisse folgt daher klar definierten Regeln.

Zwei Ärztinnen betrachten die Bilder einer Computertomografie.

Die Aussagekraft der Studienergebnisse zu neuen Diagnose- und Therapiemethoden werden mit ausgeklügelten statistischen Methoden überprüft.

DLR Projektträger / BMBF

Klinische Studien bieten keine absoluten Wahrheiten. Ihre Ergebnisse sind das Resultat statistischer Analysen. Die Studien werden in aller Regel so konzipiert, dass ihre Ergebnisse nur mit einer sehr geringen Wahrscheinlichkeit – weniger als fünf Prozent – zufällig sind. Diese fünf Prozent bilden das so genannte Signifikanzniveau.

Was heißt das konkret? Eine neue Behandlung wird in einer kontrollierten klinischen Studie erprobt. Im Ergebnis schneiden die Patientinnen und Patienten der Behandlungsgruppe „signifikant“ besser ab als die der Kontrollgruppe. Damit ist die Wahrscheinlichkeit, dass das bessere Abschneiden der Behandlungsgruppe rein zufällig ist, kleiner als fünf Prozent.

Die Endpunkte einer Studie exakt definieren

Neben der Signifikanz ist der Begriff des „Endpunkts“ einer Studie wichtig. Der Endpunkt einer Studie beschreibt das, was genau untersucht wird. Bluthochdruck beispielsweise kann zu Nierenschäden führen. In einer Bluthochdruckstudie könnte deswegen untersucht werden, ob „Medikament A“ Nierenschäden besser verhindert als „Medikament B“. Das Auftreten von Nierenschäden wäre in diesem Beispiel ein Endpunkt. In der Regel haben klinische Studien mehrere Endpunkte.

Die Endpunkte einer Studie gut zu definieren ist sehr wichtig. Denn nur zu diesen Endpunkten sind statistisch belastbare Aussagen möglich. Das Entscheidende ist: Die Endpunkte einer Studie und auch die Methoden der späteren Auswertung der Daten müssen schon vor dem Beginn der Studie, also in der Planungsphase, genau festgelegt werden. Nur dann sind die Studienergebnis aussagekräftig.

Im genannten Beispiel könnte das Ergebnis einer Studie sein, dass Nierenschäden bei „Medikament A“ und „Medikament B“ gleich häufig auftreten. Da Nierenschäden von Anfang an ein Endpunkt der Studie waren, trifft diese Aussage mit sehr geringer Fehlerwahrscheinlichkeit zu. Wenn sich nun im Nachhinein herausstellt, dass in Gruppe A ein Patient an Darmkrebs erkrankte, in Gruppe B dagegen keiner, dann erlaubt das zunächst keine Aussage darüber, ob Medikament B Darmkrebs verhindert. Denn das Auftreten von Darmkrebs war kein vorab definierter Endpunkt: Die Studie war nicht dafür konzipiert, Wirkungen bei Krebserkrankungen nachzuweisen. In einer zweiten Studie kann die Wissenschaft – bei Anpassung des Endpunktes – dem Befund dann jedoch gezielt nachgehen.

Metaanalysen: Viele Studien belegen mehr als eine!

Klinische Studien liefern keine endgültigen Wahrheiten, sondern Wahrscheinlichkeiten. Weisen die Ergebnisse mehrerer Studien in dieselbe Richtung, ist ihre Aussage belastbarer als die einer Einzelstudie. Mit Hilfe so genannter Metaanalysen können viele Studien zur selben Fragestellung ausgewertet werden. Bei der Metaanalyse handelt es sich um ein statistisches Verfahren, das genauen Regeln folgt.

Evidenzbasierte Medizin

Weltweit gibt es täglich so viele Veröffentlichungen, dass Medizinerinnen und Mediziner allein nicht in der Lage sind, auf dem aktuellen Stand zu bleiben. Damit Patientinnen und Patienten bestmöglich behandelt werden können, entwickelt die evidenzbasierte Medizin Methoden, die dem medizinischen Personal oder interessierten Laien aktuelle und wissenschaftlich geprüfte Informationen so zur Verfügung stellen, dass sie sie finden, verstehen und nutzen können.
Im Mittelpunkt steht dabei immer die Frage: Welche Versorgung ist für eine Patientin oder einen Patienten am besten geeignet? Expertinnen und Experten, die sich in evidenzbasierter Medizin engagieren, haben daher Kriterien festgelegt, die eine verlässliche Bewertung der aktuellen Datenlage zu bestimmten Behandlungen ermöglichen.

Grenzen der Statistik

Klinische Studien sind wichtig für den Nachweis der Wirksamkeit und der Sicherheit medizinischer Behandlungen. Sie beantworten aber nicht alle Fragen. In klinischen Studien werden in der Regel sehr genau definierte Studienpopulationen untersucht. Alte Menschen, Menschen mit vielen Begleiterkrankungen oder auch Kinder fallen dabei oftmals durch das Raster. Die Ergebnisse klinischer Studien sind auf diese Gruppen daher meist nur mit Einschränkungen übertragbar.

Wichtig ist auch die Unterscheidung zwischen Gruppe und Einzelperson: Wenn ein Medikament in einer klinischen Studie statistisch betrachtet keinen Effekt hat, dann heißt das nicht zwangsläufig, dass es im Einzelfall auch wirkungslos ist. Umgekehrt wirkt nicht jedes Medikament, das in einer klinischen Studie effektiv war, zwangsläufig in jedem Einzelfall. Evidenz durch Forschung und ärztliche Erfahrung müssen also zusammenwirken, um eine gute Behandlung der Patientinnen und Patienten möglich zu machen.

Ergebnisse der Gesundheitsforschung

Zwei Wissenschaftlerinnen und zwei Wissenschaftler diskutieren vor einem Bildschirm.

Netzwerk für klinische Studien in Europa

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Eine junge Frau mit Mütze schaut wie durch ein Fenster in die graue Landschaft.

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