Grundsätzlich sind zwei Studientypen zu unterscheiden: Erfahren die Teilnehmenden eine aktive Form von Behandlung, spricht man von interventionellen Studien. Eine Intervention ist eine geplante und gezielte Maßnahme, die den Ausbruch oder das Fortschreiten einer Erkrankung verhindern soll. Das kann beispielsweise die Einnahme eines neuen Arzneimittels sein. Beobachtungsstudien ohne jegliches Eingreifen werden dagegen nicht-interventionelle Studien genannt.

Interventionelle Studien

Diese Studien sind in der Regel Therapiestudien, bei denen eine neue Behandlungsmethode erprobt wird. Interventionelle (Arzneimittel-)Studien werden in vier Phasen eingeteilt.

• Phase I-Studien sind kleine Studien, in denen eine neue Behandlung erstmals am Menschen eingesetzt wird, und zwar an gesunden Freiwilligen. In diesem Stadium werden grundlegende Eigenschaften wie Verträglichkeit und Sicherheit eines neuen Medikaments überprüft, um zu sehen, ob es sich für einen Einsatz beim Menschen eignet.
• Phase II-Studien sind bereits etwas größer angelegt. Sie umfassen meist 100 bis 300 Teilnehmende. In der Phase II wird ein Medikament zum ersten Mal an Patientinnen und Patienten überprüft, die an jener Erkrankung leiden, für deren Behandlung das Medikament entwickelt wird. Dabei geht es um die optimale Dosierung. Zusätzlich werden erste Daten zur Wirksamkeit erhoben.
• Phase III-Studien sind große Studien. Sie geben relativ präzise Auskunft über Wirksamkeit und Verträglichkeit. In den allermeisten Fällen sind es Vergleichsstudien. Dabei werden Patientinnen und Patienten, die die zu untersuchende Behandlung erhalten, mit einer Kontrollgruppe verglichen, die eine andere Behandlung erhält.
• Phase IV-Studien finden statt, wenn ein Medikament bereits auf dem Markt ist. So kann es sinnvoll sein, ein bereits zugelassenes Medikament bei Patientinnen und Patienten mit bestimmten Eigenschaften – etwa hinsichtlich der Altersgruppe oder bestimmter Vorerkrankungen – noch einmal gezielt zu untersuchen. Phase IV-Studien können zudem seltene Nebenwirkungen eines Medikaments besser erkennen, weil bereits viel mehr Patientinnen und Patienten damit behandelt werden.

Nicht-interventionelle Studien

Bei den nicht-interventionellen Studien, auch Beobachtungsstudien genannt, findet keine gezielte Intervention statt. Es wird lediglich beobachtet und dokumentiert. Es gibt drei wichtige Studientypen:

• Fall-Kontroll-Studien vergleichen zwar Patientinnen und Patienten, die eine bestimmte Behandlung erhalten haben, mit Patientinnen und Patienten, die diese Behandlung nicht erhalten haben. Diese Studien sind jedoch retrospektiv. Die Auswertung des Behandlungserfolgs geschieht also rückblickend und ausschließlich auf der Grundlage bereits vorhandener Daten.
• Kohortenstudien beobachten Gruppen von Patientinnen und Patienten, die eine bestimmte Behandlung erhalten haben, hinsichtlich des weiteren Krankheitsverlaufs – also prospektiv und oft über viele Jahre hinweg.
• Querschnittsstudien bilden die Verteilung einer gesundheitsrelevanten Exposition (Feinstaub, Lärm), einer Erkrankung oder beides zugleich in der Bevölkerung ab. Sie erfassen die Daten zu einem bestimmten Zeitpunkt. Querschnittsstudien sind somit Momentaufnahmen.