Klinische Studien umfassen verschiedene Phasen: Erst nachdem Verträglichkeit und Wirkungsweise neuer Methoden an gesunden Freiwilligen erforscht wurden, wird die Wirksamkeit der neuen Behandlung auch an erkrankten Personen untersucht.
Die Teilnehmenden verblindeter Studien wissen nicht, ob sie tatsächlich einen neuen Wirkstoff oder ein Placebo erhalten. Das schließt Verfälschungen der Ergebnisse durch Suggestionseffekte aus.
DLR Projektträger / BMBF
Grundsätzlich werden interventionelle und nicht-interventionelle Studien unterschieden. Bei einer interventionellen Studie erfahren die Teilnehmenden eine aktive Form von Behandlung. Eine Intervention ist eine geplante und gezielte Maßnahme um den Ausbruch oder das Fortschreiten einer Erkrankung zu verhindern. Dies kann beispielsweise die Einnahme eines neuen Arzneimittels sein. Nicht-interventionelle Studien sind dagegen Beobachtungsstudien ohne jegliches Eingreifen.
Interventionelle Studien
Wer von interventionellen Studien spricht, meint in der Regel Therapiestudien, bei denen eine neue Behandlungsmethode erprobt wird. Interventionelle (Arzneimittel-)Studien werden in vier Phasen eingeteilt.
Phase I-Studien sind kleine Studien, in denen eine neue Behandlung erstmals am Menschen, und zwar an gesunden Freiwilligen, eingesetzt wird. In diesem Stadium werden grundlegende Eigenschaften wie Verträglichkeit und Sicherheit eines neuen Medikaments überprüft, um zu sehen, ob es sich für einen Einsatz beim Menschen eignet.
Phase II-Studien sind etwas größer als Phase I-Studien. Sie haben meist 100 bis 300 Teilnehmende. In der Phase II wird ein Medikament zum ersten Mal bei Patientinnen und Patienten überprüft, die an jener Erkrankung leiden, für deren Behandlung das Medikament entwickelt wird. Dabei geht es um die optimale Dosierung. Zusätzlich werden erste Daten zur Wirksamkeit erhoben.
Phase III-Studien sind große Studien. Sie geben relativ präzise Auskunft über Wirksamkeit und Verträglichkeit. In den allermeisten Fällen sind es Vergleichsstudien. Dabei werden Patientinnen und Patienten, die die zu untersuchende Behandlung erhalten, mit einer Kontrollgruppe verglichen, die eine andere Behandlung erhält.
Phase IV-Studien finden statt, wenn ein Medikament bereits auf dem Markt ist. Für Phase IV-Studien gibt es unterschiedliche Gründe. So kann es sinnvoll sein, ein bereits zugelassenes Medikament bei Patientinnen und Patienten mit bestimmten Eigenschaften noch einmal gezielt zu untersuchen. In Phase IV-Studien können außerdem seltene Nebenwirkungen eines Medikaments besser beurteilt werden, weil mehr Patientinnen und Patienten behandelt werden.
Klinische Forschung – Der Grundstein für eine bessere Behandlung :
Jeder soll vom medizinischen Fortschritt profitieren. Die erfolgreiche Förderung der Gesundheitsforschung des BMBF macht dies möglich. Insbesondere die Förderung klinischer Studien schließt die Lücke, die oft den Übergang vielversprechender Forschungsergebnisse aus dem Labor von der Anwendung an Patientinnen bzw. Patienten trennt. Seit über einem Jahrzehnt fördert das BMBF wissenschaftsinitiierte klinische Studien der Phasen II-III. Drei aktuell offene Bekanntmachungen erweitern dieses Repertoire:
Die Richtlinien zur Förderung von konfirmatorischen präklinischen Studien sollen die präklinische Forschung stärken und den Transfer ihrer Ergebnisse in die klinische Forschung verbessern. Insbesondere sollen erste Ergebnisse zu neuen Therapieverfahren vor der ersten Anwendung am Menschen durch gut geplante Studien geprüft und statistisch abgesichert werden. Das Ziel: Es sollen möglichst nur solche Therapieverfahren in die klinischen Untersuchungsphasen kommen, die auch die besten Aussichten haben, später als Therapeutikum zugelassen zu werden. Hier geht es zur Bekanntmachung
Die Richtlinien zur Förderung von wissenschaftsinitiierten frühen klinischen Studien stärken gezielt die frühen Phasen der klinischen Forschung. Das Ziel: In zwei Modulen sollen zum einen neue Anwendungsbereiche für bekannte Medikamente entwickelt und zum anderen neuartige therapeutische Ansätze mit komplexen biologischen Molekülen, Zellen oder Geweben untersucht werden. Hier geht es zur Bekanntmachung
Die Richtlinien zur Förderung praxisverändernder klinischer Studien ermöglichen den Vergleich erfolgreicher und etablierter Methoden in der Praxis bei Prävention, Diagnose oder Therapie von Krebserkrankungen. Das Ziel: Die besten Methoden in Prävention, Diagnostik und Therapie von Krebserkrankungen zu identifizieren und dadurch den Nutzen für die Patientinnen und Patienten verbessern. Hier geht es zur Bekanntmachung
Die kontrollierte Studie als Goldstandard
Größere Interventionsstudien sind häufig so genannte „kontrollierte Studien“, bei denen die neue Behandlung mit einer anderen Behandlung oder mit einer Scheinbehandlung, einem Placebo, verglichen wird. Dieser Vergleich ist wichtig, um den tatsächlichen Effekt einer Behandlung zuverlässig beurteilen zu können.
Was sind Randomisierung und Verblindung?
Kontrollierte Interventionsstudien sollten möglichst randomisiert durchgeführt werden. Das bedeutet, dass die Teilnehmenden per Zufallslos in die unterschiedlichen Studiengruppen eingeteilt werden. Die Gruppe, die die neue Behandlung erhält, wird „Verumgruppe“ oder „Behandlungsgruppe“ genannt. Die Gruppe, die eine andere Behandlung oder ein Placebo erhält, ist die „Kontrollgruppe“. Ist die Studie groß genug, dann gewährleistet die Zufallsverteilung, dass die Patientinnen und Patienten in beiden Gruppen ähnliche Eigenschaften haben. Nur dann sind die Ergebnisse miteinander vergleichbar und aussagekräftig.
Verblindung ist ein weiterer wichtiger Begriff. Er bedeutet, dass die Patientinnen und Patienten nicht wissen, ob sie in der Behandlungsgruppe oder in der Kontrollgruppe sind. Bei einer doppelten Verblindung weiß auch die ärztliche Seite nicht Bescheid. Eine Verblindung verhindert, dass die Ergebnisse klinischer Studien durch Erwartungen und Suggestionseffekte verfälscht werden.
Nicht-interventionelle Studien
Bei den nicht-interventionellen Studien, auch Beobachtungsstudien genannt, findet keine gezielte „Intervention“ statt. Es wird lediglich beobachtet und dokumentiert. Es gibt drei wichtige Studientypen:
Fall-Kontroll-Studien vergleichen Patientinnen und Patienten, die eine bestimmte Behandlung erhalten haben, mit Patientinnen und Patienten, die diese Behandlung nicht erhalten haben. Fall-Kontroll-Studien sind „retrospektive“ Studien, das heißt die Auswertung des Behandlungserfolgs erfolgt rückblickend anhand medizinischer Unterlagen.
Kohortenstudien beobachten Gruppen von Patientinnen und Patienten, die eine bestimmte Behandlung erhalten haben, hinsichtlich des weiteren Krankheitsverlaufs, also prospektiv und oft über viele Jahre hinweg.
Querschnittsstudien bilden die Verteilung einer Exposition (Feinstaub, Lärm), einer Erkrankung oder von beidem gleichzeitig in der Bevölkerung ab. Sie tun das zu einem bestimmten Zeitpunkt. Eine Querschnittsstudie ist somit eine Momentaufnahme.
Ein Hörsturz ist für die Betroffenen eine beängstigende Situation. Das fehlende Hörvermögen schränkt die Lebensqualität zudem stark ein. Hochdosierte kortisonhaltige bzw. kortisonähnliche Medikamente sollen die Symptome lindern. Ihre Wirksamkeit ist bislang jedoch nicht wissenschaftlich belegt. Eine interdisziplinäre Studie, an der sich bundesweit rund 40 Studienzentren beteiligen, soll diese Wissenslücke schließen.
Den vollständigen Newsletter-Artikel lesen Sie hier.
Vorhofflimmern ist die häufigste Herzrhythmusstörung. In Europa sind bis zu sechs Millionen Menschen betroffen. Bleibt eine Behandlung aus, steigt die Gefahr einer Herzschwäche oder eines Schlaganfalls. Neben Medikamenten kommen auch nicht-medikamentöse Behandlungen zum Einsatz. Ein solches Verfahren ist die Katheterablation, bei der die Lungenvenen elektrisch vom Herzen isoliert werden. Ein Forscherteam aus Deutschland konnte zeigen, dass die Behandlung bei vollständiger Isolierung am besten wirkt.
Den vollständigen Newsletter-Artikel lesen Sie hier.
Jede dritte Frau kennt es: Ein unangenehmes Brennen beim Wasserlassen, der Unterbauch schmerzt. Beides sind typische Anzeichen für einen Harnwegsinfekt. In der Regel werden sofort Antibiotika eingesetzt, um die Symptome zu lindern und Folgeerkrankungen zu verhindern. Eine Studie belegt nun, dass dies in den meisten Fällen nicht erforderlich ist. Oft klingt die Entzündung von selbst ab und einfache Schmerzmittel reichen für die symptomatische Behandlung.
Den vollständigen Newsletter-Artikel lesen Sie hier.
Das handelsübliche Abstillmedikament Bromocriptin kann Frauen helfen, die unter einer Peripartum Kardiomyopathie, kurz PPCM, leiden. Die seltene und lebensbedrohliche Erkrankung des Herzens kann bei vorher herzgesunden Frauen im letzten Schwangerschaftsmonat und bis sechs Monate nach der Geburt auftreten.
Den vollständigen Newsletter-Artikel lesen Sie hier.
Durch Ihren Besuch auf unserer Internetseite werden Daten von Ihnen erhoben. In Bezug auf den Umgang des BMBF mit Ihren Daten und den Zweck der Verarbeitung möchten wir Sie auf unsere Datenschutzerklärung verweisen.