Klinische Forschung

Wie funktionieren klinische Studien?

Klinische Studien umfassen verschiedene Phasen: Erst nachdem Verträglichkeit und Wirkungsweise neuer Methoden an gesunden Freiwilligen erforscht wurden, wird die Wirksamkeit der neuen Behandlung auch an erkrankten Personen untersucht.

Eine Frau drückt eine Tablette aus der Verpackung. — *Die an verblindeten Studien Teilnehmenden wissen nicht, ob sie tatsächlich einen neuen Wirkstoff oder ein Placebo erhalten. Das schließt Verfälschungen der Ergebnisse durch Suggestionseffekte aus.*

DLR Projektträger / BMBF

Grundsätzlich sind zwei Studientypen zu unterscheiden: Erfahren die Teilnehmenden eine aktive Form von Behandlung, spricht man von interventionellen Studien. Eine Intervention ist eine geplante und gezielte Maßnahme, die den Ausbruch oder das Fortschreiten einer Erkrankung verhindern soll. Das kann beispielsweise die Einnahme eines neuen Arzneimittels sein. Beobachtungsstudien ohne jegliches Eingreifen werden dagegen nicht-interventionelle Studien genannt.

Interventionelle Studien

Diese Studien sind in der Regel Therapiestudien, bei denen eine neue Behandlungsmethode erprobt wird. Interventionelle (Arzneimittel-)Studien werden in vier Phasen eingeteilt.

Phase I-Studien sind kleine Studien, in denen eine neue Behandlung erstmals am Menschen eingesetzt wird, und zwar an gesunden Freiwilligen. In diesem Stadium werden grundlegende Eigenschaften wie Verträglichkeit und Sicherheit eines neuen Medikaments überprüft, um zu sehen, ob es sich für einen Einsatz beim Menschen eignet.
Phase II-Studien sind bereits etwas größer angelegt. Sie umfassen meist 100 bis 300 Teilnehmende. In der Phase II wird ein Medikament zum ersten Mal an Patientinnen und Patienten überprüft, die an jener Erkrankung leiden, für deren Behandlung das Medikament entwickelt wird. Dabei geht es um die optimale Dosierung. Zusätzlich werden erste Daten zur Wirksamkeit erhoben.
Phase III-Studien sind große Studien. Sie geben relativ präzise Auskunft über Wirksamkeit und Verträglichkeit. In den allermeisten Fällen sind es Vergleichsstudien. Dabei werden Patientinnen und Patienten, die die zu untersuchende Behandlung erhalten, mit einer Kontrollgruppe verglichen, die eine andere Behandlung erhält.
Phase IV-Studien finden statt, wenn ein Medikament bereits auf dem Markt ist. So kann es sinnvoll sein, ein bereits zugelassenes Medikament bei Patientinnen und Patienten mit bestimmten Eigenschaften – etwa hinsichtlich der Altersgruppe oder bestimmter Vorerkrankungen – noch einmal gezielt zu untersuchen. Phase IV-Studien können zudem seltene Nebenwirkungen eines Medikaments besser erkennen, weil bereits viel mehr Patientinnen und Patienten damit behandelt werden.

Nicht-interventionelle Studien

Bei den nicht-interventionellen Studien, auch Beobachtungsstudien genannt, findet keine gezielte Intervention statt. Es wird lediglich beobachtet und dokumentiert. Es gibt drei wichtige Studientypen:

Fall-Kontroll-Studien vergleichen zwar Patientinnen und Patienten, die eine bestimmte Behandlung erhalten haben, mit Patientinnen und Patienten, die diese Behandlung nicht erhalten haben. Diese Studien sind jedoch retrospektiv. Die Auswertung des Behandlungserfolgs geschieht also rückblickend und ausschließlich auf der Grundlage bereits vorhandener Daten.
Kohortenstudien beobachten Gruppen von Patientinnen und Patienten, die eine bestimmte Behandlung erhalten haben, hinsichtlich des weiteren Krankheitsverlaufs – also prospektiv und oft über viele Jahre hinweg.
Querschnittsstudien bilden die Verteilung einer gesundheitsrelevanten Exposition (Feinstaub, Lärm), einer Erkrankung oder beides zugleich in der Bevölkerung ab. Sie erfassen die Daten zu einem bestimmten Zeitpunkt. Querschnittsstudien sind somit Momentaufnahmen.

Weitere Fachbegriffe aus dem Wörterbuch der klinischen Forschung

Kontrollierte Interventionsstudien vergleichen die neue Behandlung mit einer anderen Behandlung oder mit einer Scheinbehandlung, einem Placebo. Dieser Vergleich ist wichtig, um den tatsächlichen Effekt einer Behandlung zuverlässig beurteilen zu können.

Randomisierung bedeutet, dass die Teilnehmenden den verschiedenen Studiengruppen per Zufallslos zugeteilt werden. Die Gruppe, die die neue Behandlung erhält, wird „Verumgruppe“ oder „Behandlungsgruppe“ genannt. Die Gruppe, die eine andere Behandlung oder ein Placebo erhält, ist die „Kontrollgruppe“. Ist die Studie groß genug, dann gewährleistet die Zufallsverteilung, dass die Patientinnen und Patienten in beiden Gruppen ähnliche Eigenschaften haben. Nur dann sind die Ergebnisse miteinander vergleichbar und aussagekräftig.

Verblindung bedeutet, dass die Patientinnen und Patienten nicht wissen, ob sie in der Verumgruppe oder in der Kontrollgruppe sind. Bei einer doppelten Verblindung weiß das auch die ärztliche Seite nicht. Eine Verblindung verhindert, dass Erwartungen und Suggestionseffekte die Ergebnisse klinischer Studien verfälschen.

Ergebnisse der Gesundheitsforschung

Ein älterer Mann hält beide Hände an die Ohren

Studie zur Hörsturz-Therapie gestartet

Eine Studie untersucht die Wirkung hochdosierter, kortison- oder kortisonähnlicher Medikamente.

Eine Ärztin und Assistenten in einem Operationssaal

Studie zur Ablation bei Vorhofflimmern

Die vollständige elektrische Abkopplung der Lungenvenen vom Herzen erzielt die besten Therapieerfolge.

Eine Frau legt beide Hände auf den schmerzenden Bauch.

Behandlung von Blasenentzündungen

Der Einsatz von Antibiotika ist oft nicht nötig. In vielen Fällen reichen entzündungshemmende Wirkstoffe.

Teetasse und Schälchen mit Beerentraubenblättern.

Auch wenn die Blase schmerzt: Es müssen nicht immer Antibiotika sein

Viel trinken und warm einkuscheln – viele Frauen setzen bei Harnwegsinfektionen lieber erst einmal auf Hausmittel oder pflanzliche Präparate als auf Antibiotika.