Zellpräparate zur Therapie von Patientinnen und Patienten müssen unter Beachtung von arzneimittelrechtlichen Vorgaben, den Grundsätzen der Guten Herstellungspraxis (GMP), hergestellt werden. Als Ausgangspunkt dafür sollen in diesem Vorhaben induzierte pluripotente Stammzellen (iPS) genutzt werden. Diese werden von sog. Universalspendern abgeleitet, um die Abstoßungsreaktionen gegen die Zellpräparate bei möglichst vielen Patienten gering zu halten.
Im Konsortium „iPStemRNA - Generierung von GMP-konformen induzierten pluripotenten Stammzellen aus Universalspendern” werden zunächst aus Blutbanken geeignete Universalspender ermittelt. Von diesen werden Hautproben entnommen und aus diesen in einem GMP-konformen Protokoll iPS-Zellen entwickelt. Diese bilden die Grundlage einer bislang einzigartigen Zellsammlung. Für die GMP-konforme Reprogrammierung der Stammzellen wird eine RNA-basierte Methode verwendet, die bedeutend sicherer ist als konventionelle Techniken. Weiterhin sollen im Verbund Faktoren identifiziert werden, die bei der Kultivierung von iPS-Zelllinien das Differenzierungspotenzial beeinflussen.
Im Verbund arbeiten vier wissenschaftliche Arbeitsgruppen mit einem Industrieunternehmen, koordiniert vom Helmholtz Zentrum München, an dieser Aufgabe. Am Ende der Arbeiten stehen die GMP-gerecht hergestellten iPS-Zellen als Ausgangsmaterial für breit einsetzbare zelltherapeutische Produkte zur Verfügung. Sie sind von großer Bedeutung für die Entwicklung von klinisch einsetzbaren Zellersatz-Therapien.
