Genetische Erkrankungen mit Multi-Organ-Autoimmunität sind "ultra-selten". Die Inzidenz und Prävalenz sind nicht bekannt, wird aber auf unter 1 in 100.000 geschätzt. Die Erkrankungen sind durch eine Multi-Organ-Entzündung gekennzeichnet, die Knochenmark, Darm, Lunge, Nieren, Haut und Zentralnervensystem betrifft. Unbehandelt führen diese Erkrankungen zum Organverlust und Tode. Diese Patientenkohorte ist sehr aufschlussreich für die Pathophysiologie der häufigeren polygenen Autoimmunkrankheiten sowie für die Entwicklung personalisierter Behandlungsansätze, wovon viele weitere Patienten profitieren. Ziele von GAIN sind ein besseres Verständnis der Pathophysiologie bei Patienten mit genetisch bedingten Multi-Organ-Autoimmunkrankheiten, Verbesserung der Behandlung und Lebensqualität der Patientinnen und Patienten sowie deren Einbeziehung in die Forschung. In dem Vorhaben in Hannover soll ein besseres Verständnis für die variable Penetranz und Expressivität der Erkrankung erzielt werden, in dem neben der genetischen Prädisposition die Rolle zusätzlicher Faktoren wie Umwelt und Epigenetik bei der Pathogenese der Krankheit untersucht wird. Dazu werden krankheitsspezifische Marker für die Diagnose bestimmt und damit die Grundlage für neuartige Therapieansätze geschaffen. Die GAIN-Biobank stellt dabei die Verfügbarkeit von pseudonymisierten Bioproben von Patientinnen und Patienten mit Multi-Organ-Autoimmunerkrankungen für interne und externe Forschungsvorhaben sicher.