Verbund

MyPred - Optimierung der Betreuung junger Individuen mit Prädisposition für myeloische Neoplasien

Im vergangenen Jahrzehnt wurden zahlreiche Erkrankungen beschrieben, die sich durch sehr unterschiedliche Krankheitsmerkmale (Syndrome) auszeichnen und mit einem erhöhten Risiko für bestimmte Krebserkrankungen verbunden sind. Solche Krebserkrankungen (myeloischen Neoplasien) gehen von den Knochenmarkszellen aus und treten zumeist im Kindes- und Jugendalter auf. Häufig gehen die beschriebenen Syndrome zudem mit angeborenen Fehlbildungen einher.

Das übergeordnete Ziel von MyPred ist es zu verstehen, wie bestimmte genetische Veränderungen bei Menschen mit den beschriebenen Syndromen zu myeloischen Neoplasien führen. Die Ergebnisse sollen dazu genutzt werden, Unterstützungs- und Therapieformen für die betroffenen Menschen aufzubauen bzw. zu verbessern. Darüber hinaus suchen die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler nach bislang unbekannten genetischen Syndromen, die ebenfalls mit einem erhöhten Risiko für myeloische Neoplasien einhergehen. Sie vergleichen zudem verschiedene Aspekte der Krebsentstehung bei den unterschiedlichen Syndromen. Denn wiederkehrende und Syndrom-übergreifende Aspekte können Ausgangspunkte für die Entwicklung neuer, zielgerichteter Therapien sein. In MyPred werden die Behandlungsergebnisse einzelner Therapieformen übergreifend ausgewertet, damit Therapieempfehlungen zeitnah an den jeweiligen Kenntnisstand angepasst werden können.

Der Forschungsverbund MyPred ist Teil der „translationsorientierten Verbundvorhaben im Bereich der Seltenen Erkrankungen“. In der vierten Förderphase zu Seltenen Erkrankungen werden insgesamt elf Verbünde über drei Jahre gefördert. Es werden deutschlandweite Expertisen zusammengeführt, die durch eine problemlösungsorientierte und interdisziplinäre Zusammenarbeit neue Erkenntnisse zu Seltenen Erkrankungen erarbeiten. Die Erforschung Seltener Erkrankungen verspricht auch modellhafte Erkenntnisse, die auf andere, häufigere Erkrankungen übertragen werden können.

Teilprojekte

CP1: Entdeckung neuer genetischer Entitäten, CP2: Darstellung klinischer Phänotypen; CP3: Verbesserung der Behandlungsstrategien; SP3: Behandlung der juvenilen myelomonozytären Leukämie; SP5: Rolle der Monosomie 7

Förderkennzeichen: 01GM1911A
Gesamte Fördersumme: 996.875 EUR
Förderzeitraum: 2019 - 2022
Projektleitung: Dr. Miriam Erlacher
Adresse: Albert-Ludwigs-Universität Freiburg, Universitätsklinikum, Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin, Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie
Mathildenstr. 1
79106 Freiburg

CP1: Entdeckung neuer genetischer Entitäten, CP2: Darstellung klinischer Phänotypen; CP3: Verbesserung der Behandlungsstrategien; SP3: Behandlung der juvenilen myelomonozytären Leukämie; SP5: Rolle der Monosomie 7

Im letzten Jahrzehnt wurden zahlreiche Syndrome beschrieben, die mit einem Risiko für das Auftreten einer myeloischen Leukämie oder eines myelodysplastischen Syndroms (hier als myeloische Neoplasien bezeichnet) im Kindes-/Jugendalter verbunden sind. Häufig gehen diese Syndrome auch mit angeborenen Fehlbildungen einher. MyPred ist eine Kooperation zwischen Wissenschaftlern, die die Entwicklung myeloischer Neoplasien bei Syndromen erforschen. Es integriert die in Deutschland registrierten Patienten zweier internationaler Register (European Working Group of Myelodysplastic Syndrome in Childhood (EWOG-MDS) und Severe Congenital Neutropenia Registry (SCNIR)), sowie eine Gruppe von Patienten mit Leukämieprädisposition bei bekannter Thrombozytopenie. MyPred setzt neue, für die Begleitung und Therapie betroffener Personen wichtige Instrumente ein, z. B. die genaue Erfassung medizinischer Auffälligkeiten oder das standardisierte Vorgehen bei jährlichen Untersuchungen zur frühzeitigen Leukämie-Erkennung. Ein Ziel ist die Entdeckung neuer genetischer Syndrome mit Veranlagung zu myeloischen Neoplasien. In wissenschaftlichen Teilprojekten beleuchtet MyPred unterschiedliche Aspekte der Transformation zu myeloischen Neoplasien bei den verschiedenen Syndromen, z. B. die Beschreibung des zeitlichen Auftretens neuer, erworbener (epi)genetischer Veränderungen in den blutbildenden Zellen. Solche wiederkehrenden und Syndrom-übergreifenden Veränderungen können Ausgangspunkte für die Entwicklung neuer, zielgerichteter Therapien sein. In MyPred werden die Behandlungsergebnisse einzelner Therapieformen (z. B. hämatopoetische Stammzelltransplantation) in Register-übergreifender Weise ausgewertet, damit Therapieempfehlungen zeitnah an den jeweiligen Kenntnisstand angepasst werden können. Um den betroffenen Menschen aktuelles Wissen in verständlicher Form zur Verfügung zu stellen, wird MyPred moderne Medientechniken anwenden und so zur Selbstbestimmung der betroffenen Menschen beitragen.

CP1: Entdeckung neuer genetischer Entitäten; CP2: Darstellung klinischer Phänotypen; SP1: Verständnis der malignen Transformation bei prädisponierenden Syndromen mit assoziierter Thrombozytopenie

Förderkennzeichen: 01GM1911B
Gesamte Fördersumme: 485.891 EUR
Förderzeitraum: 2019 - 2022
Projektleitung: Prof. Dr. Brigitte Schlegelberger
Adresse: Medizinische Hochschule Hannover, Institut für Humangenetik
Carl-Neuberg-Str. 1
30625 Hannover

CP1: Entdeckung neuer genetischer Entitäten; CP2: Darstellung klinischer Phänotypen; SP1: Verständnis der malignen Transformation bei prädisponierenden Syndromen mit assoziierter Thrombozytopenie

Im letzten Jahrzehnt wurden zahlreiche Syndrome beschrieben, die mit einem Risiko für das Auftreten einer myeloischen Leukämie oder eines myelodysplastischen Syndroms (hier als myeloische Neoplasien bezeichnet) im Kindes-/Jugendalter verbunden sind. Häufig gehen diese Syndrome auch mit angeborenen Fehlbildungen einher. MyPred ist eine Kooperation zwischen Wissenschaftlern, die die Entwicklung myeloischer Neoplasien bei Syndromen erforschen. Es integriert die in Deutschland registrierten Patienten zweier internationaler Register (European Working Group of Myelodysplastic Syndrome in Childhood (EWOG-MDS) und Severe Congenital Neutropenia Registry (SCNIR)), sowie eine Gruppe von Patienten mit Leukämieprädisposition bei bekannter Thrombozytopenie. MyPred setzt neue, für die Begleitung und Therapie betroffener Personen wichtige Instrumente ein, z. B. die genaue Erfassung medizinischer Auffälligkeiten oder das standardisierte Vorgehen bei jährlichen Untersuchungen zur frühzeitigen Leukämie-Erkennung. Ein Ziel ist die Entdeckung neuer genetischer Syndrome mit Veranlagung zu myeloischen Neoplasien. In wissenschaftlichen Teilprojekten beleuchtet MyPred unterschiedliche Aspekte der Transformation zu myeloischen Neoplasien bei den verschiedenen Syndromen, z. B. die Beschreibung des zeitlichen Auftretens neuer, erworbener (epi)genetischer Veränderungen in den blutbildenden Zellen. Solche wiederkehrenden und Syndrom-übergreifenden Veränderungen können Ausgangspunkte für die Entwicklung neuer, zielgerichteter Therapien sein. In MyPred werden die Behandlungsergebnisse einzelner Therapieformen (z. B. hämatopoetische Stammzelltransplantation) in Register-übergreifender Weise ausgewertet, damit Therapieempfehlungen zeitnah an den jeweiligen Kenntnisstand angepasst werden können. Um den betroffenen Menschen aktuelles Wissen in verständlicher Form zur Verfügung zu stellen, wird MyPred moderne Medientechniken anwenden und so zur Selbstbestimmung der betroffenen Menschen beitragen.

CP1: Entdeckung neuer genetischer Entitäten, CP2: Darstellung klinischer Phänotypen; CP3: Verbesserung der Behandlungsstrategien; SP2: Rolle von RUNX1 Mutationen in der Leukämogenese bei kongenitalen Neutropenien

Förderkennzeichen: 01GM1911C
Gesamte Fördersumme: 610.878 EUR
Förderzeitraum: 2019 - 2022
Projektleitung: Prof. Dr. Julia Skokowa
Adresse: Eberhard-Karls-Universität Tübingen, Medizinische Klinik, Innere Medizin II, Onkologie, Hämatologie, Klinische Immunologie, Rheumatologie und Pulmologie
Otfried-Müller-Str. 10
72076 Tübingen

CP1: Entdeckung neuer genetischer Entitäten, CP2: Darstellung klinischer Phänotypen; CP3: Verbesserung der Behandlungsstrategien; SP2: Rolle von RUNX1 Mutationen in der Leukämogenese bei kongenitalen Neutropenien

Im letzten Jahrzehnt wurden zahlreiche Syndrome beschrieben, die mit einem Risiko für das Auftreten einer myeloischen Leukämie oder eines myelodysplastischen Syndroms (hier als myeloische Neoplasien bezeichnet) im Kindes-/Jugendalter verbunden sind. Häufig gehen diese Syndrome auch mit angeborenen Fehlbildungen einher. MyPred ist eine Kooperation zwischen Wissenschaftlern, die die Entwicklung myeloischer Neoplasien bei Syndromen erforschen. Es integriert die in Deutschland registrierten Patienten zweier internationaler Register (European Working Group of Myelodysplastic Syndrome in Childhood (EWOG-MDS) und Severe Congenital Neutropenia Registry (SCNIR)), sowie eine Gruppe von Patienten mit Leukämieprädisposition bei bekannter Thrombozytopenie. MyPred setzt neue, für die Begleitung und Therapie betroffener Personen wichtige Instrumente ein, z. B. die genaue Erfassung medizinischer Auffälligkeiten oder das standardisierte Vorgehen bei jährlichen Untersuchungen zur frühzeitigen Leukämie-Erkennung. Ein Ziel ist die Entdeckung neuer genetischer Syndrome mit Veranlagung zu myeloischen Neoplasien. In wissenschaftlichen Teilprojekten beleuchtet MyPred unterschiedliche Aspekte der Transformation zu myeloischen Neoplasien bei den verschiedenen Syndromen, z. B. die Beschreibung des zeitlichen Auftretens neuer, erworbener (epi)genetischer Veränderungen in den blutbildenden Zellen. Solche wiederkehrenden und Syndrom-übergreifenden Veränderungen können Ausgangspunkte für die Entwicklung neuer, zielgerichteter Therapien sein. In MyPred werden die Behandlungsergebnisse einzelner Therapieformen (z. B. hämatopoetische Stammzelltransplantation) in Register-übergreifender Weise ausgewertet, damit Therapieempfehlungen zeitnah an den jeweiligen Kenntnisstand angepasst werden können. Um den betroffenen Menschen aktuelles Wissen in verständlicher Form zur Verfügung zu stellen, wird MyPred moderne Medientechniken anwenden und so zur Selbstbestimmung der betroffenen Menschen beitragen.

SP4: Behandlung des präleukämischen Klons bei Neugeborenen mit Down-Syndrom

Förderkennzeichen: 01GM1911D
Gesamte Fördersumme: 226.614 EUR
Förderzeitraum: 2019 - 2022
Projektleitung: Prof. Dr. Jan-Henning Klusmann
Adresse: Universitätsklinikum Halle
Ernst-Grube-Str. 40
06120 Halle (Saale)

SP4: Behandlung des präleukämischen Klons bei Neugeborenen mit Down-Syndrom

Im letzten Jahrzehnt wurden zahlreiche Syndrome beschrieben, die mit einem Risiko für das Auftreten einer myeloischen Leukämie oder eines myelodysplastischen Syndroms (hier als myeloische Neoplasien bezeichnet) im Kindes-/Jugendalter verbunden sind. Häufig gehen diese Syndrome auch mit angeborenen Fehlbildungen einher. MyPred ist eine Kooperation zwischen Wissenschaftlern, die die Entwicklung myeloischer Neoplasien bei Syndromen erforschen. Es integriert die in Deutschland registrierten Patienten zweier internationaler Register (European Working Group of Myelodysplastic Syndrome in Childhood (EWOG-MDS) und Severe Congenital Neutropenia Registry (SCNIR)), sowie eine Gruppe von Patienten mit Leukämieprädisposition bei bekannter Thrombozytopenie. MyPred setzt neue, für die Begleitung und Therapie betroffener Personen wichtige Instrumente ein, z. B. die genaue Erfassung medizinischer Auffälligkeiten oder das standardisierte Vorgehen bei jährlichen Untersuchungen zur frühzeitigen Leukämie-Erkennung. Ein Ziel ist die Entdeckung neuer genetischer Syndrome mit Veranlagung zu myeloischen Neoplasien. In wissenschaftlichen Teilprojekten beleuchtet MyPred unterschiedliche Aspekte der Transformation zu myeloischen Neoplasien bei den verschiedenen Syndromen, z. B. die Beschreibung des zeitlichen Auftretens neuer, erworbener (epi)genetischer Veränderungen in den blutbildenden Zellen. Solche wiederkehrenden und Syndrom-übergreifenden Veränderungen können Ausgangspunkte für die Entwicklung neuer, zielgerichteter Therapien sein. In MyPred werden die Behandlungsergebnisse einzelner Therapieformen (z. B. hämatopoetische Stammzelltransplantation) in Register-übergreifender Weise ausgewertet, damit Therapieempfehlungen zeitnah an den jeweiligen Kenntnisstand angepasst werden können. Um den betroffenen Menschen aktuelles Wissen in verständlicher Form zur Verfügung zu stellen, wird MyPred moderne Medientechniken anwenden und so zur Selbstbestimmung der betroffenen Menschen beitragen.

SP6: Rolle der hämatopoetischen Nische

Förderkennzeichen: 01GM1911E
Gesamte Fördersumme: 216.599 EUR
Förderzeitraum: 2019 - 2022
Projektleitung: Prof. Roland Meisel
Adresse: Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf, Universitätsklinikum, Klinik für Kinder-Onkologie, Hämatologie und Klinische Immunologie
Moorenstr. 5
40225 Düsseldorf

SP6: Rolle der hämatopoetischen Nische

Im letzten Jahrzehnt wurden zahlreiche Syndrome beschrieben, die mit einem Risiko für das Auftreten einer myeloischen Leukämie oder eines myelodysplastischen Syndroms (hier als myeloische Neoplasien bezeichnet) im Kindes-/Jugendalter verbunden sind. Häufig gehen diese Syndrome auch mit angeborenen Fehlbildungen einher. MyPred ist eine Kooperation zwischen Wissenschaftlern, die die Entwicklung myeloischer Neoplasien bei Syndromen erforschen. Es integriert die in Deutschland registrierten Patienten zweier internationaler Register (European Working Group of Myelodysplastic Syndrome in Childhood (EWOG-MDS) und Severe Congenital Neutropenia Registry (SCNIR)), sowie eine Gruppe von Patienten mit Leukämieprädisposition bei bekannter Thrombozytopenie. MyPred setzt neue, für die Begleitung und Therapie betroffener Personen wichtige Instrumente ein, z. B. die genaue Erfassung medizinischer Auffälligkeiten oder das standardisierte Vorgehen bei jährlichen Untersuchungen zur frühzeitigen Leukämie-Erkennung. Ein Ziel ist die Entdeckung neuer genetischer Syndrome mit Veranlagung zu myeloischen Neoplasien. In wissenschaftlichen Teilprojekten beleuchtet MyPred unterschiedliche Aspekte der Transformation zu myeloischen Neoplasien bei den verschiedenen Syndromen, z. B. die Beschreibung des zeitlichen Auftretens neuer, erworbener (epi)genetischer Veränderungen in den blutbildenden Zellen. Solche wiederkehrenden und Syndrom-übergreifenden Veränderungen können Ausgangspunkte für die Entwicklung neuer, zielgerichteter Therapien sein. In MyPred werden die Behandlungsergebnisse einzelner Therapieformen (z. B. hämatopoetische Stammzelltransplantation) in Register-übergreifender Weise ausgewertet, damit Therapieempfehlungen zeitnah an den jeweiligen Kenntnisstand angepasst werden können. Um den betroffenen Menschen aktuelles Wissen in verständlicher Form zur Verfügung zu stellen, wird MyPred moderne Medientechniken anwenden und so zur Selbstbestimmung der betroffenen Menschen beitragen.