Verbund

STOP-FSGS - Translationaler Forschungsverbund zur Verbesserung der Diagnostik und Therapie der FSGS

Die fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS) ist eine Seltene Erkrankung der Niere. Sie betrifft die Filtrationsstrukturen des Organs, die sogenannten Glomeruli. Ihre Schädigung führt zu einem Funktionsverlust der Niere. Bislang gibt es keine spezifischen Medikamente, die dem entgegenwirken. Den Betroffenen hilft daher nur eine Nierentransplantation oder Dialyse.

Ziel des Verbundes STOP-FSGS in der zweiten Förderphase ist es, die bisher gewonnen Erkenntnisse zur Entstehung der Erkrankung zu vertiefen und weiterzuentwickeln. Der Einsatz verschiedener Tier- und Zellmodelle soll helfen, die molekularen und zellulären Ursachen der Erkrankung weiter aufzuklären. Zudem testen die Forscherinnen und Forscher, ob verschiedene Substanzen die Entstehung oder das Fortschreiten der Erkrankung beeinflussen können. Abschließend sollen durch den Aufbau eines Registers klinische Parameter und Krankheitsverläufe erfasst werden. Ziel ist es, die Diagnosemöglichkeiten zu verbessern und neue Ansatzpunkte für Therapien zu entwickeln.

Der Forschungsverbund STOP-FSGS ist Teil der "translationsorientierten Verbundvorhaben im Bereich der Seltenen Erkrankungen“. In der vierten Förderphase zu Seltenen Erkrankungen werden insgesamt elf Verbünde über drei Jahre gefördert. Es werden deutschlandweite Expertisen zusammengeführt, die durch eine problemlösungsorientierte und interdisziplinäre Zusammenarbeit neue Erkenntnisse zu Seltenen Erkrankungen erarbeiten. Die Erforschung Seltener Erkrankungen verspricht auch modellhafte Erkenntnisse, die auf andere, häufigere Erkrankungen übertragen werden können.

Teilprojekte

Teilprojekt 1: Rolle des MIF-Signalwegs bei FSGS; Teilprojekt: 4: Pathogenese und neue therapeutische Ansätze

Förderkennzeichen: 01GM1901A
Gesamte Fördersumme: 89.682.945 EUR
Förderzeitraum: 2019 - 2022
Projektleitung: Univ.-Prof. Dr. Marcus Moeller
Adresse: Rheinisch-Westfälische Technische Hochschule Aachen - Fakultät 10 - Medizinische Klinik II - Klinik für Nieren- und Hochdruckkrankheiten, rheumatologische und immunologische Erkrankungen
Pauwelsstr. 30
52074 Aachen

Teilprojekt 1: Rolle des MIF-Signalwegs bei FSGS; Teilprojekt: 4: Pathogenese und neue therapeutische Ansätze

Die fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS) ist eine seltene Erkrankung der Niere. Bei der Erkrankung sind die Filtrationseinheiten der Niere, die sogenannten Glomeruli, betroffen. Die Schädigung dieser Zellen führt zu einem Funktionsverlust der Niere. Bislang gibt es keine spezifischen Medikamente, um dem entgegenwirken zu können. Den Betroffenen kann daher nur durch eine Nierentransplantation oder Dialyse geholfen werden. Ziel des Verbundes STOP-FSGS in der zweiten Förderphase ist es daher, die bisher gewonnenen Erkenntnisse zur Entstehung der Erkrankung zu vertiefen. Zudem sollen die Diagnosemöglichkeiten verbessert und neue Ansatzpunkte für Therapien entwickelt werden. In diesem Vorhaben sollen zum einen molekulare Signalwege, die zu einer FSGS führen, näher charakterisiert werden. Zum anderen werden die Pathogenese der Erkrankung sowie Ansatzpunkte für mögliche Therapien untersucht. Somit sollen die Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten betroffener Patientinnen und Patienten verbessert werden.

Teilprojekt 2: Pathogenese und therapeutische Wirkstoffe der FSGS im Zebrafischmodell

Förderkennzeichen: 01GM1901B
Gesamte Fördersumme: 39.614.674 EUR
Förderzeitraum: 2019 - 2022
Projektleitung: Prof. Dr. Nicole Endlich
Adresse: Universitätsmedizin Greifswald - Institut für Anatomie und Zellbiologie
Friedrich-Loeffler-Str. 23 c
17489 Greifswald

Teilprojekt 2: Pathogenese und therapeutische Wirkstoffe der FSGS im Zebrafischmodell

Die fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS) ist eine seltene Erkrankung der Niere. Bei der Erkrankung sind die Filtrationseinheiten der Niere, die sogenannten Glomeruli, betroffen. Die Schädigung dieser Zellen führt zu einem Funktionsverlust der Niere. Bislang gibt es keine spezifischen Medikamente, um dem entgegenwirken zu können. Den Betroffenen kann daher nur durch eine Nierentransplantation oder Dialyse geholfen werden. Ziel des Verbundes STOP-FSGS in der zweiten Förderphase ist es daher, die bisher gewonnenen Erkenntnisse zur Entstehung der Erkrankung zu vertiefen. Zudem sollen die Diagnosemöglichkeiten verbessert und neue Ansatzpunkte für Therapien entwickelt werden. Das Ziel dieses Vorhabens ist es, durch die Nutzung des Zebrafischmodells neue Wirkstoffe zur Behandlung der FSGS zu identifizieren und neue Erkenntnisse zum Krankheitsmechanismus zu gewinnen.

Teilprojekt 3: Stoffwechsel- und Signalwege bei FSGS; Register

Förderkennzeichen: 01GM1901C
Gesamte Fördersumme: 48.547.400 EUR
Förderzeitraum: 2019 - 2022
Projektleitung: Prof. Dr. Tobias Huber
Adresse: Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf - III. Medizinische Klinik und Poliklinik
Martinistr. 52
20251 Hamburg

Teilprojekt 3: Stoffwechsel- und Signalwege bei FSGS; Register

Die fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS) ist eine seltene Erkrankung der Niere. Bei der Erkrankung sind die Filtrationseinheiten der Niere, die sogenannten Glomeruli, betroffen. Die Schädigung dieser Zellen führt zu einem Funktionsverlust der Niere. Bislang gibt es keine spezifischen Medikamente, um dem entgegenwirken zu können. Den Betroffenen kann daher nur durch eine Nierentransplantation oder Dialyse geholfen werden. Ziel des Verbundes STOP-FSGS in der zweiten Förderphase ist es daher, die bisher gewonnenen Erkenntnisse zur Entstehung der Erkrankung zu vertiefen. Zudem sollen die Diagnosemöglichkeiten verbessert und neue Ansatzpunkte für Therapien entwickelt werden. In diesem Vorhaben sollen zum einen ein molekularer Signalweg, der zu einer FSGS führt, näher charakterisiert und aufgeschlüsselt (der so genannte mTOR-Signalweg) sowie weitere relevante Signalwege identifiziert werden. Zum anderen soll in Hamburg ein Teil des Registers aufgebaut werden. Somit sollen die Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten betroffener Patientinnen und Patienten verbessert werden.

Teilprojekt 5: lösliche Faktoren bei FSGS

Förderkennzeichen: 01GM1901D
Gesamte Fördersumme: 41.113.805 EUR
Förderzeitraum: 2019 - 2022
Projektleitung: Prof. Dr. Mario Schiffer
Adresse: Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg - Universitätsklinikum - Medizinische Klinik 4 - Nephrologie und Hypertensiologie
Krankenhausstr. 12
91054 Erlangen

Teilprojekt 5: lösliche Faktoren bei FSGS

Die fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS) ist eine seltene Erkrankung der Niere. Bei der Erkrankung sind die Filtrationseinheiten der Niere, die sogenannten Glomeruli, betroffen. Die Schädigung dieser Zellen führt zu einem Funktionsverlust der Niere. Bislang gibt es keine spezifischen Medikamente, um dem entgegenwirken zu können. Den Betroffenen kann daher nur durch eine Nierentransplantation oder Dialyse geholfen werden. Ziel des Verbundes STOP-FSGS in der zweiten Förderphase ist es daher, die bisher gewonnenen Erkenntnisse zur Entstehung der Erkrankung zu vertiefen. Zudem sollen die Diagnosemöglichkeiten verbessert und neue Ansatzpunkte für Therapien entwickelt werden. In diesem Vorhaben soll mit einem neu entwickelten Modell im Zebrafisch die Rolle verschiedener löslicher Faktoren bei der Entstehung, der Pathogenese sowie der Diagnose der FSGS untersucht werden. Darauf basierend können neue Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten entwickelt werden.

Register

Förderkennzeichen: 01GM1901E
Gesamte Fördersumme: 5.841.820 EUR
Förderzeitraum: 2019 - 2022
Projektleitung: Prof. Dr. Paul Brinkkötter
Adresse: Universität zu Köln - Medizinische Fakultät - Klinik II für Innere Medizin
Kerpener Str. 62
50937 Köln

Register

Die fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS) ist eine seltene Erkrankung der Niere. Bei der Erkrankung sind die Filtrationseinheiten der Niere, die sogenannten Glomeruli, betroffen. Die Schädigung dieser Zellen führt zu einem Funktionsverlust der Niere. Bislang gibt es keine spezifischen Medikamente, um dem entgegenwirken zu können. Den Betroffenen kann daher nur durch eine Nierentransplantation oder Dialyse geholfen werden. Ziel des Verbundes STOP-FSGS in der zweiten Förderphase ist es daher, die bisher gewonnenen Erkenntnisse zur Entstehung der Erkrankung zu vertiefen. Zudem sollen die Diagnosemöglichkeiten verbessert und neue Ansatzpunkte für Therapien entwickelt werden. In diesem Vorhaben soll ein nationales Register (FOrME Register) für Patientinnen und Patienten mit FSGS aufgebaut werden. Das Register basiert auf bestehenden Patientenregistern an den Standorten in Köln und Hamburg. Es werden darin klinische Parameter und Krankheitsverläufe erfasst sowie Biomaterialien von Betroffenen gesammelt. Die aus dem Register gewonnenen Informationen sollen somit die Grundlage für ein besseres klinisches Verständnis der Erkrankung bilden.