Verbund

GERAMY - Deutsches Konsortium für die systemische Leichtketten-Amyloidose

Die Leichtketten- (AL) Amyloidose ist eine Proteinfaltungserkrankung, bei der es meist durch eine entartete Plasmazelle zur überschüssigen Produktion amyloidbildender Leichkettenproteine kommt. Diese Fibrillen lagern sich in verschiedenen Organen wie Herz, Leber oder Nervensystem ab, was zu Organversagen und Tod führen kann. Die Diagnose wird erschwert durch die unspezifischen Symptome, weswegen sie oft erst in einem fortgeschrittenen Stadium gestellt wird. Die einzig bisher verfügbare Therapie erfolgt durch Chemotherapie, die jedoch mit schweren Nebenwirkungen assoziiert ist. Das Verbundprojekt "Deutsches Konsortium für die systemische Leichtketten-Amyloidose (GERAMY)" hat daher zum Einen zum Ziel, eine neue Substanz (EGCG) als Therapieoption in einer klinischen Studie zu testen. Des Weiteren werden die molekularen Pathomechanismen der Krankheit untersucht, sowie verbesserte Diagnose- und Therapiemöglichkeiten charakterisiert. Zusammengenommen sollen die hier erlangten Erkenntnisse zu neuen Therapieoptionen der Erkrankung beitragen und somit die Prognose von Patienten verbessern.

Teilprojekte

Abgeschlossen

TP1: Prospektiv-randomisierte Studie zur Therapie mit EGCG vs. Placebo bei Patienten mit Herzamyloidose

Förderkennzeichen: 01GM1107A
Gesamte Fördersumme: 414.610 EUR
Förderzeitraum: 2012 - 2016
Projektleitung: Dr. Stefan Schönland
Adresse: Ruprecht-Karls-Universität Heidelberg, Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Heidelberg, Medizinische Klinik - Innere Medizin V Hämatologie, Onkologie und Rheumatologie
Im Neuenheimer Feld 410
69120 Heidelberg

TP1: Prospektiv-randomisierte Studie zur Therapie mit EGCG vs. Placebo bei Patienten mit Herzamyloidose

Im Rahmen dieses Vorhabens wird eine randomisierte klinischen Studie durchgeführt, bei der die Hypothese überprüft wird, ob EGCG in der Lage ist, die Herzmasse (und damit Amyloidablagerungen) zu reduzieren. Kürzlich wurde berichtet, dass Epigallocatechingallat (EGCG), ein Phenol aus dem grünen Tee, in Labor-Experimenten in der Lage ist, die Bildung von Amyloidfibrillen zu verhindern oder rückgängig zu machen. Dieser Effekt wird anhand der in der Magnetresonanztomografie gemessenen Myokardmasse nach 12-monatiger EGCG Behandlung verglichen mit der Masse vor Behandlungsbeginn evaluiert. Als eine klinisch relevante Verbesserung wird eine Abnahme von 8 % angesehen. Dazu sollen 38 Patienten in die Studie eingeschlossen werden. Ebenfalls sollen pharmakokinetische Studien zu EGCG begleitend durchgeführt werden. Zusammengenommen sollen die hier erlangten Erkenntnisse zu einer neuen Therapieoption der Erkrankung beitragen und somit die Prognose von Patienten verbessern.