Teilprojekt eines Verbundes

SP4: Behandlung des präleukämischen Klons bei Neugeborenen mit Down-Syndrom

Förderkennzeichen: 01GM1911D
Fördersumme: 226.614 EUR
Förderzeitraum: 2019 - 2022
Projektleitung: Prof. Dr. Jan-Henning Klusmann
Adresse: Universitätsklinikum Halle
Ernst-Grube-Str. 40
06120 Halle (Saale)

Im letzten Jahrzehnt wurden zahlreiche Syndrome beschrieben, die mit einem Risiko für das Auftreten einer myeloischen Leukämie oder eines myelodysplastischen Syndroms (hier als myeloische Neoplasien bezeichnet) im Kindes-/Jugendalter verbunden sind. Häufig gehen diese Syndrome auch mit angeborenen Fehlbildungen einher. MyPred ist eine Kooperation zwischen Wissenschaftlern, die die Entwicklung myeloischer Neoplasien bei Syndromen erforschen. Es integriert die in Deutschland registrierten Patienten zweier internationaler Register (European Working Group of Myelodysplastic Syndrome in Childhood (EWOG-MDS) und Severe Congenital Neutropenia Registry (SCNIR)), sowie eine Gruppe von Patienten mit Leukämieprädisposition bei bekannter Thrombozytopenie. MyPred setzt neue, für die Begleitung und Therapie betroffener Personen wichtige Instrumente ein, z. B. die genaue Erfassung medizinischer Auffälligkeiten oder das standardisierte Vorgehen bei jährlichen Untersuchungen zur frühzeitigen Leukämie-Erkennung. Ein Ziel ist die Entdeckung neuer genetischer Syndrome mit Veranlagung zu myeloischen Neoplasien. In wissenschaftlichen Teilprojekten beleuchtet MyPred unterschiedliche Aspekte der Transformation zu myeloischen Neoplasien bei den verschiedenen Syndromen, z. B. die Beschreibung des zeitlichen Auftretens neuer, erworbener (epi)genetischer Veränderungen in den blutbildenden Zellen. Solche wiederkehrenden und Syndrom-übergreifenden Veränderungen können Ausgangspunkte für die Entwicklung neuer, zielgerichteter Therapien sein. In MyPred werden die Behandlungsergebnisse einzelner Therapieformen (z. B. hämatopoetische Stammzelltransplantation) in Register-übergreifender Weise ausgewertet, damit Therapieempfehlungen zeitnah an den jeweiligen Kenntnisstand angepasst werden können. Um den betroffenen Menschen aktuelles Wissen in verständlicher Form zur Verfügung zu stellen, wird MyPred moderne Medientechniken anwenden und so zur Selbstbestimmung der betroffenen Menschen beitragen.