TP A1: Koordination; TP A7: Stammzellgentherapie

Förderkennzeichen: 01GM1517A
Fördersumme: 430.750 EUR
Förderzeitraum: 2015 - 2018
Projektleitung: Prof. Dr. Dr. Christoph Klein
Adresse: Klinikum der Universität München Campus Innenstadt, Kinderklinik und Kinderpoliklinik, Dr. von Haunersches Kinderspital
Lindwurmstr. 4
80337 München

Der Focus von TP A7 liegt auf mit Colitis assoziierten PID. Am Klinikum der Universität München sind zwei Teilprojekte ansässig. Teilprojekt A1 ist die Koordinationseinheit des PID-NET-Konsortiums. Teilprojekt A7 hat die Entwicklung einer Stammzellgentherapie für Patienten mit PID und Colitis zum Ziel. In drei Arbeitspakten sollen neue Vektoren für hämatopoetische Stammzell- und intestinale Epithelzell-Therapien für definierte Colitis-assozieerte PID-Varianten entwickelt und charaktierisiert werden. Die SIN-Vektoren sollen in geeigneten Mausmodellsystemen sowohl auf ihre Toxizität als auch ihre Effizienz hin verglichen und einem in vitro Immortalisierungs-Assay unterzogen werden. Die Umsetzbarkeit und Effizienz einer intestinalen Epithelzell-Gentherapie sollen schließlich in einem murinen Modellorganismus geprüft werden.