Zystische Nierenerkrankungen im Kindesalter umfassen eine klinisch und genetisch heterogene Gruppe von seltenen Erkrankungen der Niere, die mit einer veränderten Funktion der Nieren einhergehen. Die Erkrankungen können mit unterschiedlichen Symptomen in verschiedenen Altersstufen auftreten. In manchen Fällen führen die Erkrankungen bereits früh zu einem Nierenversagen, so dass Betroffene auf die Dialyse angewiesen sind. Der Verbund NEOCYST hat daher im Rahmen der 2. Förderphase zum Ziel, durch die Zusammenführung verschiedener Expertisen die Erkrankungen weiter zu erforschen. Ziel des Vorhabens ist es, die zellbiologischen und molekularen Effekte spezifischer Patientenmutationen auf Veränderungen in der Funktion zilientragender Zellen in der Niere zu untersuchen. So sollen neue Zielstrukturen für mögliche neue Therapien definiert werden. Somit sollen die Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten betroffener Patientinnen und Patienten verbessert werden.