Treat-ION hat das Ziel, das Wissen zur Diagnose und Behandlung seltener neurologischer Ionenkanal- und Transportererkrankungen zu erweitern, welche beispielsweise zu Epilepsie, Ataxie, Migräne oder neuropathischen Schmerzen führen können. Durch die starke paraloge Konservierung und die grundlegende Funktion von Kanälen und Transportern zur Regulierung der neuronalen Erregbarkeit sind die pathophysiologischen und therapeutischen Prinzipien bei den verschiedenen Krankheitsbildern gleich. Das Ziel ist es, Erkenntnisse aus genetischen und pathophysiologischen Studien in Zell-, Tier- und Humanmodellen in mechanistisch basierte (Präzisions-)Therapien umzusetzen. Die experimentellen Modelle werden durch in silico-Instrumente zur Vorhersage der funktionellen Folgen von Varianten und zur Suche nach neuen therapeutischen Wirkstoffen ergänzt. Neben der Fokussierung auf zugelassene 'repurposed' und verfügbare Medikamente werden Antisense-Oligonukleotide (ASOs) als therapeutische Optionen in Modellsystemen untersucht. Es wurden erfolgreich retrospektive Analysen, n-of-1-Studien und Fallserien durchgeführt, die eindeutig auf einen klinischen Nutzen von Na+- und K+-Kanalmodulatoren hinweisen. Screening-Ansätze und spezifische Recherchen ergaben neue ‚repurposed drugs‘, die nun in Modellsystemen und bei Patienten und Patientinnen untersucht werden sollen. Das NICATD-Register wird erweitert, die Prognoseinstrumente verbessert und die erfolgreiche Strategie der Gremien zur Festlegung von molekular-therapeutischen Ansätzen und die individuelle Expertenberatung fortgesetzt. Es wird ein standardisiertes Verfahren für das Repurposing von Arzneimitteln und ein ‚Clinical Decision Support System‘ eingeführt, das der klinischen und wissenschaftlichen Gemeinschaft auf breiter Basis zur Verfügung gestellt werden soll. Die Universität Tübingen koordiniert den Verbund, untersucht die Pathopysiologie Transporter- und Ionenkanälenmutatione bei Ataxi, Migräne und Anfällen sowie neue Behandlungsmöglichkeiten.