Verbund

Behandlung Mukoviszidose-basierter Lungen- und Lebererkrankungen

Die Mukoviszidose (Zystische Fibrose, CF) ist eine tödlich verlaufende Erkrankung, die einen von 2000 bis 3000 Menschen in Europa betrifft. Bisher gibt es keine wirksamen Medikamente zur Behandlung der CF und den damit verbundenen Lungen- und Lebererkrankungen. Hervorgerufen wird die CF durch Mutationen am CFTR-Gen. Daher ist es notwendig, Therapien zu entwickeln, die die Funktion des mutierten CFTR-Gens wiederherstellen können. Damit die infrage kommenden Wirkstoffkombinationen erforscht werden können, werden Zellmodelle benötigt, die die besonderen Eigenschaften der klinisch von der CF am stärksten betroffenen Organe (Lunge und Leber) widerspiegeln. Diese gibt es bisher nur in unzureichender Form. Der Forschungsverbund hat zum Ziel, diese Zellmodelle unter Verwendung von pluripotenten Stammzellen betroffener Patientinnen und Patienten zu entwickeln. In einem weiteren Schritt sollen die Zellmodelle mit einer Substanzsammlung mittels Hochdurchsatz-Screening abgeglichen werden, um (bessere) Wirkstoffkombinationen zu identifizieren. Im Verbund arbeiten Arbeitsgruppen aus fünf Ländern gemeinsam an der Lösung der Forschungsfragen.

Teilprojekte

Induzierte pluripotente Stammzellen zur Identifizierung neuartiger Wirkstoffkombinationen für die Behandlung Mukoviszidose-basierter Lungen- und Lebererkrankungen

Förderkennzeichen: 01GM1601
Gesamte Fördersumme: 301.734 EUR
Förderzeitraum: 2016 - 2019
Projektleitung: Prof. Dr. Ulrich Martin
Adresse: Medizinische Hochschule Hannover, Klinik für Thorax-, Herz- und Gefäßchirurgie
Carl-Neuberg-Str. 1
30625 Hannover

Induzierte pluripotente Stammzellen zur Identifizierung neuartiger Wirkstoffkombinationen für die Behandlung Mukoviszidose-basierter Lungen- und Lebererkrankungen

Bisher gibt es keine wirksamen Medikamente zur Behandlung von Mukoviszidose (Zystische Fibrose, CF) und damit verbundener Lungen- und Lebererkrankungen. Aus diesem Grund ist es notwendig, neuartige Wirkstoffe zu identifizieren und auch an bestimmte Mutationen des betroffenen Ionenkanals (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, CFTR), verschiedene betroffene Gewebetypen oder auch an die betroffenen Patienten individuell anzupassen.