Verbund

Eine klinische Phase II Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit des Rho-Kinase-Inhibitors Fasudil als neue krankheitsmodifizierende Therapie bei der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS)

Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose, kurz ALS, leiden an einem raschen Verlust ihrer Muskelfunktion durch das Absterben wichtiger Nervenzellen. Dies führt nach der Diagnose innerhalb weniger Jahre zum Tod, meistens durch den Verlust der Atmung.

Bisherige Therapien können die Krankheit nicht heilen, aber das Überleben der Patientinnen und Patienten verlängern und die Muskelfunktion verbessen. Ziel der Forschung ist es, Therapien zu entwickeln, die das Überleben und die Lebensqualität der Betroffenen verbessern.

Der Verbund untersucht in einer klinischen Studie, ob ALS-Patientinnen und Patienten von einer Behandlung mit dem Medikament Fasudil profitieren. In verschiedenen Zell- und Tiermodellen wurde bereits ein positiver Effekt auf die Erkrankung gezeigt. Fasudil ist schon seit vielen Jahren als Medikament für die Behandlung von Gefäßkrämpfen bei Schlaganfällen zugelassen und verursacht wenige Nebenwirkungen. Daher besteht die Hoffnung, dass das Medikament vergleichsweise schnell auch in der Behandlung von ALS zum Einsatz kommen könnte.

Im Verbund arbeiten Arbeitsgruppen aus vier Ländern gemeinsam an der Lösung der Forschungsfrage. Mit der Fördermaßnahme wird das Ziel verfolgt, ergänzende Expertisen und Ressourcen von einschlägig qualifizierten Arbeitsgruppen aus den teilnehmenden Ländern zusammenzuführen. Durch kooperative Forschungsansätze sollen Fortschritte bei der Therapie seltener Krankheiten ermöglicht werden, die allein auf nationaler Ebene nicht zu erreichen wären. Wegen der jeweils kleinen Zahl von ALS-Patientinnen und Patienten pro Land profitiert die Durchführung der klinischen Studie besonders von der international, koordinierten Zusammenarbeit. Erst dadurch kann ein ausreichend großes Patientenkollektiv erreicht werden.

Teilprojekte

Partner Göttingen

Förderkennzeichen: 01GM1704A
Gesamte Fördersumme: 821.597 EUR
Förderzeitraum: 2017 - 2020
Projektleitung: Prof. Dr. Paul Lingor
Adresse: Georg-August-Universität Göttingen, Universitätsmedizin, Abt. Neurologie
Robert-Koch-Str. 40
37075 Göttingen

Partner Göttingen

In der ROCK-ALS Studie soll untersucht werden, ob eine Behandlung mit dem Medikament Fasudil für Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) eine sichere und effektive Behandlungsform darstellt. Die ALS geht mit einer raschen Degeneration von Motoneuronen einher und führt innerhalb weniger Jahre nach Diagnosestellung zum Tod. Fasudil ist ein Inhibitor der Rho-Kinase (ROCK), der bereits seit vielen Jahren in Japan und China für die Behandlung der Subarachnoidalblutung zugelassen ist. In Mausmodellen der ALS haben unabhängige Forschergruppen zeigen können, dass eine Behandlung mit Fasudil das Überleben verlängert und die motorischen Funktionen verbessert. Krankheitsmodifizierende Effekte erstrecken sich nicht nur auf die Motoneuronen, sondern auch auf die umgebenden Gliazellen und die Mikroglia. Auch in anderen Tiermodellen neurodegenerativer Erkrankungen wie Morbus Parkinson, M. Alzheimer oder Spinaler Muskelatrophie führte die Behandlung mit Fasudil zu ähnlich positiven Ergebnissen. Da Fasudil schon seit vielen Jahren als Medikament zugelassen ist und ein sehr günstiges Nebenwirkungsprofil besitzt, soll es nun erstmals bei Patienten mit einer ALS untersucht werden.

Partner München

Förderkennzeichen: 01GM1704B
Gesamte Fördersumme: 450.312 EUR
Förderzeitraum: 2017 - 2020
Projektleitung: Dr. Christiane Blankenstein
Adresse: Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München, Münchner Studienzentrum
Ismaninger Str. 22
81675 München

Partner München

In der ROCK-ALS Studie soll untersucht werden, ob eine Behandlung mit dem Medikament Fasudil für Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) eine sichere und effektive Behandlungsform darstellt. Das Münchener Studienzentrum (MSZ) soll für die klinische Forschung Planung, Durchführung und Auswertung der geplanten internationalen Phase II-Studie ROCK-ALS unterstützen. Im Rahmen der Kooperation mit der Universität Göttingen ist geplant, das führende organisatorische Projektmanagement, das Datenmanagement, die Qualitätskontrolle in Form von Monotoring gesamt für die deutschen Prüfzentren der Partnerländer sowie die Federführung beim Safety Managemnet zu übernehmen.