Verbund

Integrals - INTEGRative Multi-OMICs-Ansätze in iPSC-abgeleiteten 2D- und 3D-Modellen, um die Rolle des Immun- und Energiestoffwechsels im Zusammenhang mit Genen/-Wegen in der Amyotrophen Lateralsklerose aufzuklären

Die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine seltene neurologische Erkrankung. Sie zeichnet sich durch den fortschreitenden Verlust der Motoneurone aus, die das Gehirn mit der Muskulatur verbinden. Die Folge sind unter anderem Lähmungen, die im fortgeschrittenen Stadium auch die Atemmuskulatur betreffen können. Bislang ist ALS nicht heilbar. Es besteht Forschungsbedarf, um neue Behandlungskonzepte zu entwickeln und sie schnell zu den Patientinnen und Patienten zu bringen.

Ziel des Verbundes Integrals ist es, das Krankheitsgeschehen besser zu verstehen, um neue Arzneimittel entwickeln zu können. Dazu werden Patientenzellen entnommen und mit verschiedenen molekularen Ansätzen untersucht. Die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler nutzen diese Zellmodelle, um den Einfluss der Immun- und Zellstoffwechselsysteme auf die ALS-Erkrankung zu analysieren. Darüber hinaus sollen sie auch für die Suche nach neuen Therapiemöglichkeiten verwendet werden.

Im Verbund forschen Arbeitsgruppen aus fünf Ländern gemeinsam an der Lösung dieser Fragen. Mit der Fördermaßnahme wird das Ziel verfolgt, ergänzende Expertisen und Ressourcen von einschlägig qualifizierten Arbeitsgruppen aus den teilnehmenden Ländern zusammenzuführen. Durch kooperative Forschungsansätze sollen Fortschritte bei der Therapie seltener Krankheiten ermöglicht werden, die allein auf nationaler Ebene nicht zu erreichen wären.

Teilprojekte

INTEGRative Multi-OMICs-Ansätze in iPSC-abgeleiteten 2D- und 3D-Modellen, um die Rolle des Immun- und Energiestoffwechsels im Zusammenhang mit Genen/-Wegen in der Amyotrophen Lateralsklerose aufzuklären

Förderkennzeichen: 01GM1913
Gesamte Fördersumme: 439.062 EUR
Förderzeitraum: 2019 - 2022
Projektleitung: Prof. Dr. Michela Deleidi
Adresse: Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. - Standort Tübingen
Otfried-Müller-Str. 23
72076 Tübingen

INTEGRative Multi-OMICs-Ansätze in iPSC-abgeleiteten 2D- und 3D-Modellen, um die Rolle des Immun- und Energiestoffwechsels im Zusammenhang mit Genen/-Wegen in der Amyotrophen Lateralsklerose aufzuklären

Die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine seltene Gruppe neurologischer Erkrankungen, die Patienten und ihre Familien massiv belastet und einen erheblichen Einfluss auf die Gesellschaft hat. ALS zeichnet sich durch einen progressiven Verlust der oberen und unteren Motoneuronen (MN) aus, der sowohl durch zellautonome als auch nicht-autonome, weitgehend unbekannte Todesmechanismen verursacht wird. Diese Mechanismen zu verstehen, ist entscheidend für die Entwicklung neuer Arzneimittel, wie der aktuelle Mangel an wirksamen Therapien für ALS unterstreicht. Basierend auf früheren Daten, die einen starken Beweis für eine Schlüsselrolle für die Toxizität der Gliazellen während der MN-Pathologie zeigen, wird vermutet, dass Veränderungen in Immun- und Energiestoffwechsel-Genen/Wegen mit dem Risiko für ALS verbunden sind. Das Hauptziel ist es, die Rolle der Immun- und Zellstoffwechselsysteme in der ALS-Pathophysiologie, durch die Anwendung integrierter Multi-omics-Ansätze in krankheitsrelevanten ALS-Modellen, einschließlich der induzierten pluripotenten-Stammzellen (iPSC) 2D- (Zellkultur) und 3D-Modelle (Minihirn/Rückenmark) zu entschlüsseln.